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16. Dezember 2024

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 151 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2024) werden noch weitere rund 2.650 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Sep 2019
Lennox-Gastaut-Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 44.000-88.000
Wirkstoff: Rufinamid
Arzneimittel: Inovelon®
Firma: Eisai
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Ponatinib
Arzneimittel: Iclusig®
Firma: Incyte Biosciences
Zulassung: Jul 2013
Ende Orphan-Status: Jul 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Krebs der B-Zell-Vorläufer
Betroffene in der EU [1]: 62.000
Wirkstoff: Brexucabtagen Autoleucel
Arzneimittel: Tecartus®
Firma: Kite
Zulassung: Sep 2022
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 52.500
Wirkstoff: Mercaptopurin
Arzneimittel: Xaluprine®
Firma: Nova Laboratories
Zulassung: Mrz 2012
Ende Orphan-Status: Mrz 2022
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 53.500
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs)
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Inotuzumab Ozogamicin
Arzneimittel: Besponsa®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jun 2017
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 31.500
Wirkstoff: Dasatinib
Arzneimittel: Sprycel®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Nov 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: Lymphozytenüberproduktion (häufigste Blutkrebsform bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 17.500
Wirkstoff: Clofarabin
Arzneimittel: Evoltra®
Firma: Genzyme
Zulassung: Mai 2006
Ende Orphan-Status: Jun 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: akute lymphatische B-Vorläufer-Leukämie (Blutkrebs)
Betroffene in der EU [1]: 79.500
Wirkstoff: Blinatumomab
Arzneimittel: Blincyto®
Firma: Amgen
Zulassung: Nov 2015
Leukämie, akute lymphatische
Erläuterung: häufigste Blutkrebsform bei Kindern (Lymphozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 21.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Decitabin
Arzneimittel: Dacogen®
Firma: Janssen-Cilag
Zulassung: Sep 2012
Ende Orphan-Status: Sep 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 49.000
Wirkstoff: Ivosidenib
Arzneimittel: Tibsovo®
Firma: Laboratoires Servier
Zulassung: Mai 2023
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 58.000
Wirkstoff: Glasdegib
Arzneimittel: Daurismo®
Firma: Pfizer
Zulassung: Jun 2020
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 62.000
Wirkstoff: Gilteritinib
Arzneimittel: Xospata®
Firma: Astellas
Zulassung: Okt 2019
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 87.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 29.000
Wirkstoff: Histamin dihydrochlorid
Arzneimittel: Ceplene®
Firma: Laboratoires Delbert
Zulassung: Okt 2008
Ende Orphan-Status: Okt 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Daunorubicin / Cytarabin
Arzneimittel: Vyxeos Liposomal®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Aug 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Myeloblastenüberproduktion)
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Gemtuzumab Ozogamicin
Arzneimittel: Mylotarg®
Firma: Pfizer
Zulassung: Apr 2018
Leukämie, akute myeloische
Erläuterung: Blutkrebs (Granylozytenüberproduktion); mit FLT3-Mutation
Betroffene in der EU [1]: 30.500
Wirkstoff: Midostaurin
Arzneimittel: Rydapt®
Firma: Novartis
Zulassung: Sep 2017
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus