Hypoparathyreoidismus
|
Erläuterung: |
Unterfunktion der Nebenschilddrüse |
Betroffene in der EU [1]: |
130.000 |
Wirkstoff: |
Palopegteriparatid |
Arzneimittel: |
Yorvipath® |
Firma: |
Ascendis |
Zulassung: |
Nov 2023 |
|
Hypoparathyreoidismus
|
Erläuterung: |
Unterfunktion der Nebenschilddrüse |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Parathyroidhormon (rekombinant) |
Arzneimittel: |
Natpar® |
Firma: |
Shire |
Zulassung: |
Apr 2017 |
|
Hypophosphatämie mit Osteomalazie i.V.m. phosphaturischen mesenchymalen Tumoren
|
Erläuterung: |
Tumor-assoziierte Demineralisierung der Knochen |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Wirkstoff: |
Burosumab |
Arzneimittel: |
Crysvita® |
Firma: |
Kyowa Kirin |
Zulassung: |
Jul 2022 |
|
Hypophosphatämie, X-chromosomale, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung
|
Erläuterung: |
erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen |
Betroffene in der EU [1]: |
26.500 |
Wirkstoff: |
Burosumab |
Arzneimittel: |
Crysvita® |
Firma: |
Kyowa Kirin |
Zulassung: |
Feb 2018 |
|
Hypophosphatasie
|
Erläuterung: |
Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Wirkstoff: |
Asfotase alfa |
Arzneimittel: |
Strensiq® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Aug 2015 |
|
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
|
Erläuterung: |
Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen |
Betroffene in der EU [1]: |
43.000 |
Wirkstoff: |
Romiplostim |
Arzneimittel: |
Nplate® |
Firma: |
Amgen |
Zulassung: |
Feb 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Feb 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
|
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
|
Erläuterung: |
Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen |
Betroffene in der EU [1]: |
108.000 |
Wirkstoff: |
Eltrombopag |
Arzneimittel: |
Revolade® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mrz 2010 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2011 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Immunglobulin A-Nephropathie, primäre
|
Erläuterung: |
Ansammlung von fehlerhaftem Immunglobulin A in der Niere |
Betroffene in der EU [1]: |
178.500 |
Wirkstoff: |
Budesonid |
Arzneimittel: |
Kinpeygo® |
Firma: |
Stada |
Zulassung: |
Jul 2022 |
|
Interstitielle Lungenerkrankung bei systemischer Sklerose
|
Erläuterung: |
Kollagenüberproduktion, die zur Verdickung und Verhärtung von Haut und anderen Geweben führt |
Betroffene in der EU [1]: |
156.000 |
Wirkstoff: |
Nintedanib |
Arzneimittel: |
Ofev® |
Firma: |
Boehringer Ingelheim |
Zulassung: |
Apr 2020 |
Ende Orphan-Status: |
Mai 2020 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Kälteagglutinin-Krankheit
|
Erläuterung: |
Immunsystem zerstört die roten Blutkörperchen |
Betroffene in der EU [1]: |
116.000 |
Wirkstoff: |
Sutimlimab |
Arzneimittel: |
Enjaymo® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Nov 2022 |
|
Karzinoid-Syndrom
|
Erläuterung: |
Krebs in Hormon-produzierenden Zellen |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Telotristat |
Arzneimittel: |
Xermelo® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Sep 2017 |
|
Keratitis, neurotrophe
|
Erläuterung: |
degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges |
Betroffene in der EU [1]: |
185.500 |
Wirkstoff: |
Cenegermin |
Arzneimittel: |
Oxervate® |
Firma: |
Dompé |
Zulassung: |
Jul 2017 |
|
Keratokonjunktivitis, vernale
|
Erläuterung: |
chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids |
Betroffene in der EU [1]: |
142.000 |
Wirkstoff: |
Ciclosporin |
Arzneimittel: |
Verkazia® |
Firma: |
Santen Oy |
Zulassung: |
Jul 2018 |
|
Kurzdarmsyndrom
|
Erläuterung: |
chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms |
Betroffene in der EU [1]: |
19.000 |
Wirkstoff: |
Teduglutid |
Arzneimittel: |
Revestive ® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Aug 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
|
Erläuterung: |
neurologisch bedingte Muskelschwäche |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Amifampridin |
Arzneimittel: |
Firdapse®
(früher: Zenas) |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Dez 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Lawrence-Syndrom
|
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
45 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Jul 2018 |
|
Lebersche ererbte Amaurose
|
Erläuterung: |
ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Voretigen Neparvovec |
Arzneimittel: |
Luxturna® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2018 |
|
Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)
|
Erläuterung: |
akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Idebenon |
Arzneimittel: |
Raxone® |
Firma: |
Santhera |
Zulassung: |
Sep 2015 |
|
Leberzellkrebs
|
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Sorafenib |
Arzneimittel: |
Nexavar® |
Firma: |
Bayer |
Zulassung: |
Okt 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Leichtketten-(AL)-Amyloidose, systemisch
|
Erläuterung: |
Ansammlung eines fehlgefalteten Proteins im Körper |
Betroffene in der EU [1]: |
10.250 |
Wirkstoff: |
Daratumumab |
Arzneimittel: |
Darzalex® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Jan 2021 |
|