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23. Januar 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 146 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 95 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Dezember 2024) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Hutchinson-Gilford-Progerie
Erläuterung: frühzeitige, sehr schnelle Alterung
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Lonafarnib
Arzneimittel: Zokinvy®
Firma: The Medicines Company
Zulassung: Jul 2022
Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 2.500
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Recordati
Zulassung: Mai 2011
Ende Orphan-Status: Jun 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperammonämie wegen primären N-acetylglutamat Synthasemangels
Erläuterung: Harnstoffzyklusstörung durch Enzymmangel
Betroffene in der EU [1]: 70
Wirkstoff: Carglumsäure
Arzneimittel: Carbaglu®
Firma: Recordati
Zulassung: Jan 2003
Ende Orphan-Status: Jan 2013
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Hyperargininämie
Erläuterung: Arginase 1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Pegzilarginase
Arzneimittel: Loargys®
Firma: Immedica
Zulassung: Dez 2023
Hypereosinophiles Syndrom / Leukämie, chronische eosinophile
Erläuterung: Überproduktion eosinophiler Granylozyten, die zu zu lebensbedrohlichen Organschädigungen führt
Betroffene in der EU [1]: 43.500
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Palopegteriparatid
Arzneimittel: Yorvipath®
Firma: Ascendis
Zulassung: Nov 2023
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Parathyroidhormon (rekombinant)
Arzneimittel: Natpar®
Firma: Shire
Zulassung: Apr 2017
Hypophosphatämie mit Osteomalazie i.V.m. phosphaturischen mesenchymalen Tumoren
Erläuterung: Tumor-assoziierte Demineralisierung der Knochen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Jul 2022
Hypophosphatämie, X-chromosomale, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung
Erläuterung: erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Feb 2018
Hypophosphatasie
Erläuterung: Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Asfotase alfa
Arzneimittel: Strensiq®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 43.000
Wirkstoff: Romiplostim
Arzneimittel: Nplate®
Firma: Amgen
Zulassung: Feb 2009
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 108.000
Wirkstoff: Eltrombopag
Arzneimittel: Revolade®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Dez 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Immunglobulin A-Nephropathie, primäre
Erläuterung: Ansammlung von fehlerhaftem Immunglobulin A in der Niere
Betroffene in der EU [1]: 178.500
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Kinpeygo®
Firma: Stada
Zulassung: Jul 2022
Interstitielle Lungenerkrankung bei systemischer Sklerose
Erläuterung: Kollagenüberproduktion, die zur Verdickung und Verhärtung von Haut und anderen Geweben führt
Betroffene in der EU [1]: 156.000
Wirkstoff: Nintedanib
Arzneimittel: Ofev®
Firma: Boehringer Ingelheim
Zulassung: Apr 2020
Ende Orphan-Status: Mai 2020
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Kälteagglutinin-Krankheit
Erläuterung: Immunsystem zerstört die roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Sutimlimab
Arzneimittel: Enjaymo®
Firma: Genzyme
Zulassung: Nov 2022
Karzinoid-Syndrom
Erläuterung: Krebs in Hormon-produzierenden Zellen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Telotristat
Arzneimittel: Xermelo®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Sep 2017
Keratitis, neurotrophe
Erläuterung: degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges
Betroffene in der EU [1]: 185.500
Wirkstoff: Cenegermin
Arzneimittel: Oxervate®
Firma: Dompé
Zulassung: Jul 2017
Keratokonjunktivitis, vernale
Erläuterung: chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids
Betroffene in der EU [1]: 142.000
Wirkstoff: Ciclosporin
Arzneimittel: Verkazia®
Firma: Santen Oy
Zulassung: Jul 2018
Krampfanfälle im Zusammenhang mit Tuberöser Sklerose
Erläuterung: Bildung von Tumoren und Wucherungen in Organen und Geweben
Betroffene in der EU [1]: 45.000
Wirkstoff: Cannabidiol
Arzneimittel: Epidyolex®
Firma: Jazz Pharmaceuticals
Zulassung: Apr 2021
Kurzdarmsyndrom
Erläuterung: chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms
Betroffene in der EU [1]: 19.000
Wirkstoff: Teduglutid
Arzneimittel: Revestive ®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2012
Ende Orphan-Status: Sep 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus