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27. September 2024

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 154 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 92 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2024) werden noch weitere rund 2.650 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 130.000
Wirkstoff: Palopegteriparatid
Arzneimittel: Yorvipath®
Firma: Ascendis
Zulassung: Nov 2023
Hypoparathyreoidismus
Erläuterung: Unterfunktion der Nebenschilddrüse
Betroffene in der EU [1]: 155.000
Wirkstoff: Parathyroidhormon (rekombinant)
Arzneimittel: Natpar®
Firma: Shire
Zulassung: Apr 2017
Hypophosphatämie mit Osteomalazie i.V.m. phosphaturischen mesenchymalen Tumoren
Erläuterung: Tumor-assoziierte Demineralisierung der Knochen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Jul 2022
Hypophosphatämie, X-chromosomale, mit röntgenologisch nachgewiesener Knochenerkrankung
Erläuterung: erblich bedingte hohe FGF23-Werte, die einen Mangel an für den Knochenaufbau wichtigem Phosphat verursachen
Betroffene in der EU [1]: 26.500
Wirkstoff: Burosumab
Arzneimittel: Crysvita®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Feb 2018
Hypophosphatasie
Erläuterung: Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Asfotase alfa
Arzneimittel: Strensiq®
Firma: Alexion
Zulassung: Aug 2015
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 43.000
Wirkstoff: Romiplostim
Arzneimittel: Nplate®
Firma: Amgen
Zulassung: Feb 2009
Ende Orphan-Status: Feb 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Idiopathische thrombozytopenische Purpura
Erläuterung: Immunsystem-bedingte Verminderung der Blutplättchen
Betroffene in der EU [1]: 108.000
Wirkstoff: Eltrombopag
Arzneimittel: Revolade®
Firma: Novartis
Zulassung: Mrz 2010
Ende Orphan-Status: Dez 2011
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Immunglobulin A-Nephropathie, primäre
Erläuterung: Ansammlung von fehlerhaftem Immunglobulin A in der Niere
Betroffene in der EU [1]: 178.500
Wirkstoff: Budesonid
Arzneimittel: Kinpeygo®
Firma: Stada
Zulassung: Jul 2022
Interstitielle Lungenerkrankung bei systemischer Sklerose
Erläuterung: Kollagenüberproduktion, die zur Verdickung und Verhärtung von Haut und anderen Geweben führt
Betroffene in der EU [1]: 156.000
Wirkstoff: Nintedanib
Arzneimittel: Ofev®
Firma: Boehringer Ingelheim
Zulassung: Apr 2020
Ende Orphan-Status: Mai 2020
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Kälteagglutinin-Krankheit
Erläuterung: Immunsystem zerstört die roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Sutimlimab
Arzneimittel: Enjaymo®
Firma: Genzyme
Zulassung: Nov 2022
Karzinoid-Syndrom
Erläuterung: Krebs in Hormon-produzierenden Zellen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Telotristat
Arzneimittel: Xermelo®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Sep 2017
Keratitis, neurotrophe
Erläuterung: degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges
Betroffene in der EU [1]: 185.500
Wirkstoff: Cenegermin
Arzneimittel: Oxervate®
Firma: Dompé
Zulassung: Jul 2017
Keratokonjunktivitis, vernale
Erläuterung: chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids
Betroffene in der EU [1]: 142.000
Wirkstoff: Ciclosporin
Arzneimittel: Verkazia®
Firma: Santen Oy
Zulassung: Jul 2018
Kurzdarmsyndrom
Erläuterung: chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms
Betroffene in der EU [1]: 19.000
Wirkstoff: Teduglutid
Arzneimittel: Revestive ®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2012
Ende Orphan-Status: Sep 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
Erläuterung: neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Amifampridin
Arzneimittel: Firdapse®
(früher: Zenas)
Firma: BioMarin Europe
Zulassung: Dez 2009
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Lawrence-Syndrom
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 45
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2018
Lebersche ererbte Amaurose
Erläuterung: ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Voretigen Neparvovec
Arzneimittel: Luxturna®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2018
Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)
Erläuterung: akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Idebenon
Arzneimittel: Raxone®
Firma: Santhera
Zulassung: Sep 2015
Leberzellkrebs
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Sorafenib
Arzneimittel: Nexavar®
Firma: Bayer
Zulassung: Okt 2007
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen
Leichtketten-(AL)-Amyloidose, systemisch
Erläuterung: Ansammlung eines fehlgefalteten Proteins im Körper
Betroffene in der EU [1]: 10.250
Wirkstoff: Daratumumab
Arzneimittel: Darzalex®
Firma: Janssen
Zulassung: Jan 2021
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus