Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome
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Erläuterung: |
Muckle-Wells Syndrom, chronisches infantiles
neurodermo-artikuläres Syndrom u.a. |
Betroffene in der EU [1]: |
2.200 |
Wirkstoff: |
Canakinumab |
Arzneimittel: |
Ilaris® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Okt 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2010 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Cushing Syndrom
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Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
40.000 |
Wirkstoff: |
Ketoconazol |
Arzneimittel: |
Ketoconazole HRA® |
Firma: |
Laboratoire HRA Pharma |
Zulassung: |
Nov 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Cushing Syndrom
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Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Osilodrostat |
Arzneimittel: |
Isturisa® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Jan 2020 |
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Cystinablagerungen in der Hornhaut
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Erläuterung: |
Überschüssiges Cystin wird nicht abgebaut |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Mercaptamin |
Arzneimittel: |
Cystadrops® |
Firma: |
Recordati |
Zulassung: |
Jan 2017 |
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Cytomegalievirus-Reaktivierung oder -Erkrankung (Prophylaxe)
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Erläuterung: |
bei Empfängern einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation |
Betroffene in der EU [1]: |
168.000 |
Wirkstoff: |
Letermovir |
Arzneimittel: |
Prevymis® |
Firma: |
MSD Sharp & Dohme |
Zulassung: |
Jan 2018 |
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Cytomegalievirus(CMV)-Infektion und/oder -Erkrankung
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Erläuterung: |
Infektion, die bei immungeschwächten Personen zu Organschäden führen kann |
Betroffene in der EU [1]: |
44.600 |
Wirkstoff: |
Maribavir |
Arzneimittel: |
Livtencity® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Nov 2022 |
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Dermatofibrosarcoma protuberans
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Erläuterung: |
hauptsächlich an Rumpf, Armen oder Beinen auftretender, sich langsam entwickelnder Hautkrebs |
Betroffene in der EU [1]: |
43.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Sep 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Diabetes mellitus, neonataler
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Betroffene in der EU [1]: |
850 |
Wirkstoff: |
Glibenclamid |
Arzneimittel: |
Amglidia® |
Firma: |
AMMTek |
Zulassung: |
Mai 2018 |
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Dravet Syndrom
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Erläuterung: |
Form der Epilepsie |
Betroffene in der EU [1]: |
20.000 |
Wirkstoff: |
Fenfluramin |
Arzneimittel: |
Fintepla® |
Firma: |
UCB |
Zulassung: |
Dez 2020 |
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Dravet Syndrom
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Erläuterung: |
Form der Epilepsie |
Betroffene in der EU [1]: |
22.500 |
Wirkstoff: |
Cannabidiol |
Arzneimittel: |
Epidyolex® |
Firma: |
Jazz Pharmaceuticals |
Zulassung: |
Sep 2019 |
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Duchenne Muskeldystrophie
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Erläuterung: |
Progressiver symmetrischer Muskelabbau |
Betroffene in der EU [1]: |
17.000 |
Wirkstoff: |
Ataluren |
Arzneimittel: |
Translarna® |
Firma: |
PTC Therapeutics |
Zulassung: |
Jul 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Duchenne Muskeldystrophie
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Erläuterung: |
Muskelschwund wegen Dystrophinmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
35.700 |
Wirkstoff: |
Vamorolon |
Arzneimittel: |
Agamree® |
Firma: |
Santhera |
Zulassung: |
Dez 2023 |
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Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
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Erläuterung: |
angeborener Herzfehler durch unvollständige Schließung eines Herzgefäßes nach der Geburt |
Betroffene in der EU [1]: |
92.000 |
Wirkstoff: |
Ibuprofen |
Arzneimittel: |
Pedea® |
Firma: |
Orphan Europe |
Zulassung: |
Jul 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Eierstock-, Eileiter, Periteonalkarzinom
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Erläuterung: |
mit somatischer Mutation im BRAC1- und BRAC2-Gen |
Betroffene in der EU [1]: |
208.000 |
Wirkstoff: |
Rucaparib |
Arzneimittel: |
Rubraca® |
Firma: |
zr pharma |
Zulassung: |
Mai 2018 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2018 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status vor Erscheinen des OMAR, in dem COMP um weitere Daten hins. Significant benefit gebeten hat |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Rückfall, platinsensible Fälle |
Betroffene in der EU [1]: |
104.000 |
Wirkstoff: |
Trabectedin |
Arzneimittel: |
Yondelis® |
Firma: |
Pharma Mar |
Zulassung: |
Okt 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten |
Betroffene in der EU [1]: |
132.000 |
Wirkstoff: |
Olaparib |
Arzneimittel: |
Lynparza® |
Firma: |
AstraZeneca |
Zulassung: |
Dez 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2018 |
Rücknahmegrund: |
Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung |
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Eierstockkrebs
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Erläuterung: |
Tumore, die in den Eierstöcken beginnen und sich auf umliegendes Gewebe ausbreiten |
Betroffene in der EU [1]: |
190.000 |
Wirkstoff: |
Niraparib |
Arzneimittel: |
Zejula® |
Firma: |
Tesaro |
Zulassung: |
Nov 2017 |
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Epidermolysis bullosa, Behandlung von Hautwunden
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Erläuterung: |
genetische Hauterkrankung, bei der sich einzelne Hautschichten voneinander trennen |
Betroffene in der EU [1]: |
27.000 |
Wirkstoff: |
Birkenrindenextrakt |
Arzneimittel: |
Filsuvez® |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Jun 2022 |
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epileptische Anfälle durch CDKL5-Mangel
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Erläuterung: |
CDKL5-Mangel, verursacht durch Mutationen im Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) Gen |
Betroffene in der EU [1]: |
26.750 |
Wirkstoff: |
Ganaxolon |
Arzneimittel: |
Ztalmy® |
Firma: |
Marinus |
Zulassung: |
Jul 2023 |
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Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung
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Erläuterung: |
Krebserkrankung durch die immunsuppressive Therapie nach Transplantation |
Betroffene in der EU [1]: |
71.400 |
Wirkstoff: |
Tabelecleucel |
Arzneimittel: |
Ebvallo® |
Firma: |
Pierre Fabre |
Zulassung: |
Dez 2022 |
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