Morbus Pompe
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Erläuterung: |
gestörter Glykogenabbau durch Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
6.000 |
Wirkstoff: |
Alglucosidase alfa |
Arzneimittel: |
Myozyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Mrz 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Morbus Waldenström
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Erläuterung: |
Lymphoplasmatisches Lymphom - ein Non-Hodgkin-Lymphom |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Ibrutinib |
Arzneimittel: |
Imbruvica® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Jul 2015 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2021 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Morbus Wilson
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Erläuterung: |
Kupferansammlung in Leber und Hirnzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
26.000 |
Wirkstoff: |
Zinkacetat dihydrat |
Arzneimittel: |
Wilzin® |
Firma: |
Orphan Europe |
Zulassung: |
Okt 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukopolysaccharidose Typ I
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Erläuterung: |
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms |
Betroffene in der EU [1]: |
1.100 |
Wirkstoff: |
Laronidase |
Arzneimittel: |
Aldurazyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Jun 2003 |
Ende Orphan-Status: |
Jun 2013 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukopolysaccharidose Typ II
(Hunter Syndrom)
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Erläuterung: |
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms |
Betroffene in der EU [1]: |
850 |
Wirkstoff: |
Idursulfase |
Arzneimittel: |
Elaprase® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Jan 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukopolysaccharidose Typ IVA
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Erläuterung: |
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Elosulfase alfa |
Arzneimittel: |
Vimizim® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Apr 2014 |
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Mukopolysaccharidose Typ VI
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Erläuterung: |
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms |
Betroffene in der EU [1]: |
725 |
Wirkstoff: |
Galsulfase |
Arzneimittel: |
Naglazyme® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Jan 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukopolysaccharidose Typ VII, Sly Syndrom
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Erläuterung: |
Mangel eines Zucker spaltenden Enzyms |
Betroffene in der EU [1]: |
30 |
Wirkstoff: |
Vestronidase alfa |
Arzneimittel: |
Mepsevii® |
Firma: |
Ultragenyx |
Zulassung: |
Aug 2018 |
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Mukormykose
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Erläuterung: |
seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion |
Betroffene in der EU [1]: |
2.500 |
Wirkstoff: |
Isavuconazol |
Arzneimittel: |
Cresemba® |
Firma: |
Basilea |
Zulassung: |
Okt 2015 |
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Mukoviszidose (als Zusatz zur besten Standardtherapie)
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Erläuterung: |
Behandlung von Bronchospasmen durch Mukovoszidose |
Betroffene in der EU [1]: |
30.500 |
Wirkstoff: |
Mannitol |
Arzneimittel: |
Bronchitol® |
Firma: |
Pharmaxis |
Zulassung: |
Apr 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2022 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukoviszidose mit bestimmten F508del-Mutationen im CTFR-Gen
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Erläuterung: |
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports |
Betroffene in der EU [1]: |
45.000 |
Wirkstoff: |
Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor |
Arzneimittel: |
Kaftrio® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Aug 2020 |
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Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen
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Erläuterung: |
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports |
Betroffene in der EU [1]: |
30.000 |
Wirkstoff: |
Ivacaftor |
Arzneimittel: |
Kalydeco® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Jul 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2022 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukoviszidose mit bestimmten Mutationen im CTFR-Gen
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Erläuterung: |
vererbte Störung des Wasser-/ Salztransports |
Betroffene in der EU [1]: |
41.500 |
Wirkstoff: |
Tezacaftor / Ivacaftor |
Arzneimittel: |
Symkevi® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Okt 2018 |
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Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
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Erläuterung: |
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa |
Betroffene in der EU [1]: |
56.000 |
Wirkstoff: |
Tobramycin |
Arzneimittel: |
TOBI Podhaler® |
Firma: |
Viatris |
Zulassung: |
Jul 2011 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Mukoviszidose, chronische Lungenentzündung
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Erläuterung: |
verursacht durch Pseudomonas aeruginosa |
Betroffene in der EU [1]: |
56.000 |
Wirkstoff: |
Aztreonamlysin |
Arzneimittel: |
Cayston® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Sep 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
192.000 |
Wirkstoff: |
Talquetamab |
Arzneimittel: |
Talvey® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Aug 2023 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
57.000 |
Wirkstoff: |
Pomalidomid |
Arzneimittel: |
Imnovid® |
Firma: |
Bristol Myers Squibb |
Zulassung: |
Aug 2013 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Ciltacabtagene Autoleucel |
Arzneimittel: |
Carvykti® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Mai 2022 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Idecabtagen Vicleucel |
Arzneimittel: |
Abecma® |
Firma: |
Bristol Myers Squibb |
Zulassung: |
Aug 2021 |
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Multiples Myelom
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Erläuterung: |
Knochenmarkskrebs - Überproduktion maligner Plasmazellen |
Betroffene in der EU [1]: |
178.000 |
Wirkstoff: |
Belantamab Mafodotin |
Arzneimittel: |
Blenrep® |
Firma: |
GlaxoSmithKline |
Zulassung: |
Aug 2020 |
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