Primäre Hyperoxalurie Typ 1
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Erläuterung: |
fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper |
Betroffene in der EU [1]: |
2.250 |
Wirkstoff: |
Lumasiran |
Arzneimittel: |
Oxlumo® |
Firma: |
Alnylam |
Zulassung: |
Nov 2020 |
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Primäre IgA Nephropathie
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Erläuterung: |
Entzündung der Nierenkörperchen durch Ablagerungen, die durch fehlerhaftes IgA ausgelöst werden |
Betroffene in der EU [1]: |
178.000 |
Wirkstoff: |
Sparsentan |
Arzneimittel: |
Filspari® |
Firma: |
Vifor Pharma |
Zulassung: |
Apr 2024 |
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Primärer IGF-1-Mangel
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Erläuterung: |
schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 |
Betroffene in der EU [1]: |
87.000 |
Wirkstoff: |
Mecasermin |
Arzneimittel: |
Increlex® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Aug 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
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Erläuterung: |
gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Odevixibat |
Arzneimittel: |
Bylvay® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Jul 2021 |
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Promyelozyten-Leukämie, akute
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Erläuterung: |
Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten |
Betroffene in der EU [1]: |
35.000 |
Wirkstoff: |
Arsentrioxid |
Arzneimittel: |
Trisenox® |
Firma: |
Teva |
Zulassung: |
Mrz 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Pulmonale arterielle Hypertonie
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Erläuterung: |
Bluthochdruck in den Lungenarterien |
Betroffene in der EU [1]: |
62.500 |
Wirkstoff: |
Sotatercept |
Arzneimittel: |
Winrevair® |
Firma: |
MSD Sharp & Dohme |
Zulassung: |
Aug 2024 |
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Pyruvat-Kinase-Mangel
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Erläuterung: |
Enzymmangel, der zu stark funktionseingeschränkten Blutzellen führt |
Betroffene in der EU [1]: |
22.300 |
Wirkstoff: |
Mitapivat |
Arzneimittel: |
Pyrukynd® |
Firma: |
Agios |
Zulassung: |
Nov 2022 |
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Retinits pigmentosa
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Erläuterung: |
ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut |
Betroffene in der EU [1]: |
132.000 |
Wirkstoff: |
Voretigen Neparvovec |
Arzneimittel: |
Luxturna® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2018 |
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Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose, subependymales
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Erläuterung: |
durch die genetisch bedingte tuberöse Sklerose verursachter Hirntumor |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Everolimus |
Arzneimittel: |
Votubia® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Sep 2011 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Schilddrüsenkarzinom, medulläres
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Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Cabozantinib |
Arzneimittel: |
Cometriq® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Mrz 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
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Schilddrüsenkrebs, differenziert
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Erläuterung: |
differenzierte follikuläre / papilläre / Hürthle-Zell-Schilddrüsenkarzinome |
Betroffene in der EU [1]: |
53.000-172.000 |
Wirkstoff: |
Sorafenib |
Arzneimittel: |
Nexavar® |
Firma: |
Bayer |
Zulassung: |
Mai 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Mai 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan Drug-Status für diese Indikation; Medikament weiterhin zugelassen |
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Schilddrüsenkrebs, differenziert
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Erläuterung: |
follikulärer und papillärer Schilddrüsenkrebs |
Betroffene in der EU [1]: |
133.000 |
Wirkstoff: |
Lenvatinib |
Arzneimittel: |
Lenvima® |
Firma: |
Eisai |
Zulassung: |
Mai 2015 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2018 |
Rücknahmegrund: |
Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung |
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Schmerzen, schwer, chronisch
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Erläuterung: |
Injektion des Schmerzmittels in den Raum unterhalb der harten Hirnhaut |
Betroffene in der EU [1]: |
67.000 |
Wirkstoff: |
Ziconotid |
Arzneimittel: |
Prialt® |
Firma: |
Riemser |
Zulassung: |
Feb 2005 |
Ende Orphan-Status: |
Feb 2015 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Sichelzellerkrankung
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Erläuterung: |
fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff |
Betroffene in der EU [1]: |
58.000 |
Wirkstoff: |
Exagamglogen Autotemcel |
Arzneimittel: |
Casgevy® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Feb 2024 |
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Sichelzellkrankheit (Behandlung hämolytischer Anämie)
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Erläuterung: |
fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Wirkstoff: |
Voxelotor |
Arzneimittel: |
Oxbryta® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Feb 2022 |
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Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
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Erläuterung: |
fehlerhafte rote Blutkörperchen transportieren keinen Sauerstoff und blockieren die Blutgefäße |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Wirkstoff: |
Crizanlizumab |
Arzneimittel: |
Adakveo® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Okt 2020 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2023 |
Rücknahmegrund: |
Marktrücknahme: als Zulassungsauflage geforderte Studien haben Wirksamkeit nicht bestätigt |
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Sichelzellkrankheit (Prävention vasookklusiver Krisen)
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Erläuterung: |
Verhütung von schmerzhaften Gefäßverschlüssen |
Betroffene in der EU [1]: |
25.500 |
Wirkstoff: |
Hydroxycarbamid |
Arzneimittel: |
Siklos® |
Firma: |
Theravia |
Zulassung: |
Jun 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Sklerodermie, systemische
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Erläuterung: |
Bildung überschüssigen Bindegewebes in der Haut und in inneren Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
57.000 |
Wirkstoff: |
Bosentan |
Arzneimittel: |
Tracleer® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Jun 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Mai 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für die Erstindikation abgelaufen war |
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Speiseröhrenkrebs
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Betroffene in der EU [1]: |
45.000 |
Wirkstoff: |
Tislelizumab |
Arzneimittel: |
Tevimbra® |
Firma: |
BeiGene |
Zulassung: |
Sep 2023 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2023 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Drug-Status |
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Spinale Muskelatrophie
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Erläuterung: |
Erkrankung der Motorneuronen durch Mangel an Survival Motorneuron-Protein (SMN) |
Betroffene in der EU [1]: |
18.000 |
Wirkstoff: |
Nusinersen |
Arzneimittel: |
Spinraza® |
Firma: |
Biogen |
Zulassung: |
Mai 2017 |
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