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23. Januar 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 146 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 95 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Dezember 2024) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

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Myasthenia gravis, generalisiert
Erläuterung: Autoimmunerkrankung, bei der Muskelkontraktionen gehemmt werden
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Rozanolixizumab
Arzneimittel: Rystiggo®
Firma: UCB
Zulassung: Jan 2024
Mycosis fungoides oder Sézarny Syndrom
Erläuterung: beides sind kutane T-Zell-Lymphome
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Mogamulizumab
Arzneimittel: Poteligeo®
Firma: Kyowa Kirin
Zulassung: Nov 2018
Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen
Erläuterung: Form von Blutkrebs (Überproduktion einer oder mehrerer Arten von Blutzellen)
Betroffene in der EU [1]: 70.000
Wirkstoff: Imatinib
Arzneimittel: Glivec®
Firma: Novartis
Zulassung: Nov 2006
Ende Orphan-Status: Apr 2012
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-1 + isolated deletion 5q abnormality)
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 132.000
Wirkstoff: Lenalidomid
Arzneimittel: Revlimid®
Firma: Celgene
Zulassung: Jun 2013
Ende Orphan-Status: Dez 2019
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für Erstindikation abgelaufen war
Myelodysplastisches Syndrom (intermediate-2 + Hochrisiko)
Erläuterung: bösartige Veränderung des Blutbildes, Leukämievorstufe
Betroffene in der EU [1]: 48.000-133.000
Wirkstoff: Azacitidin
Arzneimittel: Vidaza®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Dez 2008
Ende Orphan-Status: Dez 2018
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Myelodysplastisches Syndrom-bedingte Anämie
Erläuterung: Erkrankung der blutbildenden Stammzellen im Knochenmark
Betroffene in der EU [1]: 89.000
Wirkstoff: Luspatercept
Arzneimittel: Reblozyl®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Jun 2020
Myelofiborse, sekundär, post-Polycythaemia vera
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks nach einer Polycythaemia vera
Betroffene in der EU [1]: 7.000
Wirkstoff: Fedratinib
Arzneimittel: Inrebic®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Feb 2021
Myelofibrose
Erläuterung: fortschreitende Verödung des Knochenmarks, dadurch Produktion unausgereifter und anomaler Blutzellen
Betroffene in der EU [1]: 450
Wirkstoff: Ruxolitinib
Arzneimittel: Jakavi®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2012
Ende Orphan-Status: Feb 2015
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myelofibrose, primär
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks
Betroffene in der EU [1]: 13.400
Wirkstoff: Momelotinib
Arzneimittel: Omjjara®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Jan 2024
Myelofibrose, primär
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks
Betroffene in der EU [1]: 13.000
Wirkstoff: Fedratinib
Arzneimittel: Inrebic®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Feb 2021
Myelofibrose, sekundär, post-essentielle Thrombozythämie
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks
Betroffene in der EU [1]: 6.700
Wirkstoff: Momelotinib
Arzneimittel: Omjjara®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Jan 2024
Myelofibrose, sekundär, post-essenzielle Thrombozythämie
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks nach essenzieller Thrombozythämie
Betroffene in der EU [1]: 7.000
Wirkstoff: Fedratinib
Arzneimittel: Inrebic®
Firma: Bristol Myers Squibb
Zulassung: Feb 2021
Myelofibrose, sekundär, post-Polycythaemia vera
Erläuterung: krankhafte Veränderung des Knochenmarks
Betroffene in der EU [1]: 6.700
Wirkstoff: Momelotinib
Arzneimittel: Omjjara®
Firma: GlaxoSmithKline
Zulassung: Jan 2024
Myoklonische Epilepsie / Dravet's Syndrom
Erläuterung: schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]: 17.000
Wirkstoff: Stiripentol
Arzneimittel: Diacomit®
Firma: Biocodex
Zulassung: Jan 2007
Ende Orphan-Status: Jan 2017
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Myotonie
Erläuterung: ererbte Störung der Entspannung von Muskeln, die mit Schmerzen und Steifigkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 53.500
Wirkstoff: Mexiletin
Arzneimittel: Namuscla®
Firma: Lupin
Zulassung: Dez 2018
Narkolepsie mit Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie
fragmentierter Nachtschlaf etc.
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Natriumoxybat
Arzneimittel: Xyrem®
Firma: UCB
Zulassung: Okt 2005
Ende Orphan-Status: Jan 2010
Rücknahmegrund: Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
Erläuterung: Exzessive Tagesschläfrigkeit
Betroffene in der EU [1]: 177.000
Wirkstoff: Pitolisant
Arzneimittel: Wakix®
Firma: Bioprojet Pharma
Zulassung: Mrz 2016
Nebenniereninsuffizienz
Erläuterung: Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend
Betroffene in der EU [1]: 197.000
Wirkstoff: Hydrocortison
Arzneimittel: Plenadren®
Firma: Takeda
Zulassung: Nov 2011
Ende Orphan-Status: Nov 2021
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nebennierenrinden-karzinom
Betroffene in der EU [1]: 4.500
Wirkstoff: Mitotan
Arzneimittel: Lysodren®
Firma: Laboratoire HRA Pharma
Zulassung: Apr 2004
Ende Orphan-Status: Apr 2014
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Nephropathische Cystinose
Erläuterung: Ansammlung des Proteins Cystin in Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen)
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Cysteamin
Arzneimittel: Procysbi®
Firma: Chiesi Orphan
Zulassung: Sep 2013
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus