Magenkrebs
|
Erläuterung: |
Krebs im Magen und am Übergang zur Speiseröhre |
Betroffene in der EU [1]: |
25.000 |
Wirkstoff: |
Zolbetuximab |
Arzneimittel: |
Vyloy® |
Firma: |
Astellas |
Zulassung: |
Sep 2024 |
|
Magenkrebs
|
Erläuterung: |
fortgeschrittene Adenokarzinome des Magens oder des Übergangs von der Speiseröhre |
Betroffene in der EU [1]: |
176.000 |
Wirkstoff: |
Ramucirumab |
Arzneimittel: |
Cyramza® |
Firma: |
Lilly |
Zulassung: |
Dez 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2015 |
Rücknahmegrund: |
Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung |
|
Malaria, schwere Verläufe
|
Erläuterung: |
Infektionskrankheit mit dem Risiko lebensbedrohlicher Komplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
5.150 |
Wirkstoff: |
Artesunat |
Arzneimittel: |
Artesunat Amivas® |
Firma: |
Amivas |
Zulassung: |
Nov 2021 |
|
Mantelzell-Lymphom
|
Erläuterung: |
Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) |
Betroffene in der EU [1]: |
27.000 |
Wirkstoff: |
Ibrutinib |
Arzneimittel: |
Imbruvica® |
Firma: |
Janssen |
Zulassung: |
Okt 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2021 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Mantelzell-Lymphom
|
Erläuterung: |
Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) |
Betroffene in der EU [1]: |
23.000 |
Wirkstoff: |
Brexucabtagen Autoleucel |
Arzneimittel: |
Tecartus® |
Firma: |
Kite |
Zulassung: |
Dez 2020 |
|
Mantelzell-Lymphom
|
Erläuterung: |
Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) |
Betroffene in der EU [1]: |
27.000 |
Wirkstoff: |
Lenalidomid |
Arzneimittel: |
Revlimid® |
Firma: |
Celgene |
Zulassung: |
Jul 2016 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2019 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status, nachdem dieser für Erstindikation abgelaufen war |
|
Mantelzell-Lymphom
|
Erläuterung: |
Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen (B-Lymphozyten) |
Betroffene in der EU [1]: |
17.000 |
Wirkstoff: |
Temsirolimus |
Arzneimittel: |
Torisel® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Aug 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Mastozytose
|
Erläuterung: |
Anreicherung zu vieler Mastzellen (ein Typ weißer Blutkörperchen) in den Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
40.000 |
Wirkstoff: |
Midostaurin |
Arzneimittel: |
Rydapt® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Sep 2017 |
|
Merkelzellkarzinom
|
Erläuterung: |
Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt |
Betroffene in der EU [1]: |
17.500 |
Wirkstoff: |
Retifanlimab |
Arzneimittel: |
Zynyz® |
Firma: |
Incyte Biosciences |
Zulassung: |
Apr 2024 |
|
Merkelzellkarzinom
|
Erläuterung: |
Hautkrebs, der in den Merkelzellen beginnt |
Betroffene in der EU [1]: |
18.000 |
Wirkstoff: |
Avelumab |
Arzneimittel: |
Bavencio® |
Firma: |
Merck |
Zulassung: |
Sep 2017 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2019 |
Rücknahmegrund: |
Erweiterung der Indikation auf nicht-seltene Erkrankung |
|
Metachromatische Leukodystrophie
|
Erläuterung: |
durch Enzymmangel verursachte toxische Anlagerung von Fetten an Nervenzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
400 |
Wirkstoff: |
Atidarsagen Autotemcel |
Arzneimittel: |
Libmeldy® |
Firma: |
Orchard Therapeutics |
Zulassung: |
Dez 2020 |
|
Milzbrand (Vorbeugung und Behandlung)
|
Erläuterung: |
durch das Gift des Bakteriums B. anthracis hervorgerufene Entzündung |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Wirkstoff: |
Obiltoxaximab |
Arzneimittel: |
Nyxthracis ® (früher: Obiltoxaximab SFL) |
Firma: |
SFL Pharmaceuticals |
Zulassung: |
Nov 2020 |
|
Molybdän-Cofaktor Mangel Typ A
|
Erläuterung: |
Enzymausfall, weil ohne den Cofaktor Enzymproduktion unmöglich |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Wirkstoff: |
Fosdenopterin |
Arzneimittel: |
Nulibry® |
Firma: |
TMC |
Zulassung: |
Sep 2022 |
|
Morbus Cushing
|
Erläuterung: |
durch Tumor der Hypophyse verursachte stark überhöhter Cortisonspiegel im Blut |
Betroffene in der EU [1]: |
20.000 |
Wirkstoff: |
Pasireotid |
Arzneimittel: |
Signifor® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Apr 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2022 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status bei dieser Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Morbus Fabry
|
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
102.000 |
Wirkstoff: |
Migalastat |
Arzneimittel: |
Galafold® |
Firma: |
Amicus Therapeutics |
Zulassung: |
Mai 2016 |
|
Morbus Fabry
|
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Agalsidase alfa |
Arzneimittel: |
Replagal® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Aug 2001 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2011 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Morbus Fabry
|
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Agalsidase beta |
Arzneimittel: |
Fabrazyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Aug 2001 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2011 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Morbus Gaucher Typ 1
|
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Velaglucerase alfa |
Arzneimittel: |
VPRIV® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Aug 2010 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2022 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Morbus Gaucher Typ 1
|
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Eliglustat |
Arzneimittel: |
Cerdelga® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Jan 2015 |
|
Morbus Gaucher Typ 1
|
Erläuterung: |
vererbter Enzymmangel |
Betroffene in der EU [1]: |
26.000 |
Wirkstoff: |
Miglustat |
Arzneimittel: |
Zavesca® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Nov 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
|