Mit der CRISPR/Cas-Technik lassen sich DNA-Abschnitte in Zellen gezielt verändern. Dazu muss ein Cas9-Protein in die Zelle eingeschleust werden, das mit einem kurzen RNA-Molekül – der crRNA – assoziiert ist. Die crRNA muss an einem Ende die passende Basensequenz aufweisen.

Der Komplex aus Cas9 und crRNA lagert sich dann an die DNA der Zelle.

Wo die Basensequenz der crRNA zur DNA-Sequenz passt, binden sich RNA und DNA aneinander, wofür der DNA-Doppelstrang in die Einzelstränge aufgespalten wird.

An den Enden der Bindestelle von Ziel-DNA und crRNA schneidet das Cas9-Protein ein DNA-Stück heraus (Doppelstrangbruch).

Die Zelle erkennt den DNA-Doppelstrangbruch schnell und versucht, die Lücke wieder zu schließen. Wurde neben Cas9 auch therapeutische DNA in die Zelle eingebracht, kann diese beim Verschließen eingebaut werden. Die therapeutische DNA (die z.B. ein intaktes Gen enthält) sitzt dann genau an der gewünschten Stelle.