Kinderarzneimittel und pädiatrische Studien im AMNOG

Die Entwicklung und die Zugänglichkeit von Kinderarzneimitteln unterliegen in der EU einer speziellen Förderung und Regulierung bei der Zulassung. Damit sollen zahlreiche Besonderheiten bei der Durchführung von klinischen Studien an Kindern und Jugendlichen berücksichtigt werden. Von hoher Relevanz ist dabei der Grundsatz der Vermeidung unnötiger klinischer Studien mit der pädiatrischen Bevölkerungsgruppe. Wichtig ist auch, dass die pädiatrischen klinischen Prüfungen eine spezifische Expertise und eine spezifische Methodik erfordern können.

Im Rahmen des Marktzuganges durchlaufen nach dem Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) im Jahr 2011 alle neuen Arzneimittel die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V. Der Zusatznutzen wird durch den Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) bewertet, anschließend werden die Erstattungsbeträge mit dem GKV-Spitzenverband verhandelt. Der Nutzenbewertung unterliegen auch solche Arzneimittel, die ein neues Anwendungsgebiet erhalten. Dazu gehören u. a. Erweiterungen des Anwendungsgebietes für pädiatrische Patient:innen. Auch Arzneimittel mit einer sog. PUMA-Zulassung (Paediatric Use Marketing Authorisation) sind vom AMNOG betroffen.

Auch im AMNOG sollte nach einer gesetzlichen Anpassung im Jahr 2017 den Besonderheiten solcher Arzneimittel eigentlich stärker Rechnung getragen werden, dies vor allem mit der Möglichkeit eines sogenannten Evidenztransfers. Gemeint ist damit die Übertragung von Studiendaten von einer Population auf eine andere. Eine aktuelle Untersuchung mit dem Titel „Kinderarzneimittel und Besonderheiten von pädiatrischen Studien im AMNOG“ zeigt jedoch eine eher ernüchternde Bilanz. In den allermeisten Fällen wird ein Zusatznutzen in pädiatrischen Studien vom G-BA nicht anerkannt oder kann nicht quantifiziert werden. Ein Evidenztransfer von Erwachsenen auf Kinder und Jugendliche wurde vom G-BA in den letzten Jahren bei wenigen speziellen Fällen in nur drei Therapiegebieten angewandt. Bei nicht-randomisierten Zulassungsstudien zuletzt sogar vor über 6 Jahren. Die Besonderheiten bei der Studiendurchführung werden kaum berücksichtigt.

Während die Versorgungsprobleme bei Kinderarzneimitteln zuletzt aufgrund von Lieferengpässen stärker in den Fokus der Politik gerückt ist, ist der gezeigte (jedoch in der Öffentlichkeit weniger beachtete Trend) zunehmend besorgniserregend. Denn: der zentrale Gedanke einer stärkeren Förderung der Erforschung und Verfügbarkeit von Arzneimitteln für Kinder und Jugendliche wird durch starre Vorgaben im AMNOG konterkariert. Insgesamt gilt es also hierfür, die Anforderungen an den Evidenztransfer und die Kriterien der Nutzenbewertung einer kritischen Überprüfung zu unterziehen. Insbesondere sollen aber die Besonderheiten von Therapiesituationen, auch bei der Durchführung pädiatrischer Studien, im AMNOG endlich besser gewürdigt werden.

Mehr dazu unter https://www.monitor-versorgungsforschung.de/abstract/kinderarzneimittel-und-besonderheiten-von-paediatrischen-studien-im-amnog/