AMNOG-Dossiervorlagen: Reduzierung nötig

Seit der Einführung des AMNOG im Jahr 2011 müssen pharmazeutische Unternehmen in Deutschland umfangreiche Dossiers zur Zusatznutzenbewertung einreichen, wenn sie neue Arzneimittel auf den Markt bringen. Hierfür müssen Dossiervorlagen verwendet werden, die detaillierte Vorgaben für die Einreichung von Studiendaten und Analysen enthalten.

Die Dossiervorlagen sind in fünf Module gegliedert:

Der G-BA hat von Beginn des AMNOG an sehr hohe Anforderungen an die zu übermittelnden Daten gestellt. Seitdem boten die Dossiers der pharmazeutischen Unternehmen bereits eine noch nie dagewesene Transparenz von Studiendaten (1) . Dennoch wurden die Anforderungen im Jahr 2020 noch einmal erweitert. Der G-BA fügte weitreichende Anforderungen an die Analyse von unerwünschten Ereignissen (UE), an Datenschnitte, zusätzliche Zeitauswertungen mit Outcome-Plots, Endpunkten (inkl. Sensitivitätsanalysen) und Subgruppenanalysen hinzu.

Die Ausweitung der Datenanforderungen führte zu einem extremen Anstieg der Anzahl der Analysen. Der durchschnittliche Umfang der Dossiers stieg um den Faktor 4 bis 5 von durchschnittlich ca. 750 auf 3.500 Seiten allein für die Module 1-4 an (in Einzelfällen 20.000 bis 40.000 Seiten). Die Erstellung solcher Dossiers ist zugleich für Hersteller mit einem enormen Aufwand verbunden. Die Dossiererstellung in Deutschland dauert dabei durchschnittlich 12 Monate und kostet rund 800.000 EUR.

Seit der Erweiterung der Datenanforderungen gibt es große Diskussionen über deren Notwendigkeit. Zum einen stellen sie die offensichtlich ausreichenden Anforderungen der Nutzenbewertung in den
vorangegangenen Jahren des AMNOG infrage. Zum anderen ist nicht ersichtlich, in welchem Umfang die vorgelegten Daten tatsächlich für die Bewertung und Entscheidungsfindung benötigt werden.

In einer Studie im Auftrag des vfa wurde gezeigt, dass im Durchschnitt nur 23 % der in den Dossiers eingereichten Analysen in den Nutzenbewertungen oder Beschlüssen berücksichtigt wurden, wobei nur 16 % eingeschlossen und weitere 7 % begründet ausgeschlossen wurden (2) . Das bedeutet im Umkehrschluss, dass 77% der Analysen überhaupt nicht gewürdigt werden. Nicht berücksichtigte Inhalte betrafen vor allem Subgruppenanalysen (nur 14 % berücksichtigt), Ergebnis-Plots (23 %) und in geringerem Umfang Wirksamkeitsendpunkte (einschließlich Sensitivitätsanalysen) (39 %) und unerwünschte Ereignisse (52 %). Einen wesentlichen Einfluss hatten zudem die Anforderungen zu Datenschnitten. Dies zeigt, dass große Teile der Datenanforderungen in diesen Bereichen für die Nutzenbewertung schlicht nicht notwendig sind.

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Insgesamt muss seitens des G-BA und des IQWiG bessere Transparenz über die Verwendung der eingereichten Analysen sichergestellt werden. Alle Analysen sind hinsichtlich ihres Beitrags zum Gesamtergebnis ausführlich zu kommentieren. Vor allem zeigt sich jedoch, dass der G-BA die Dossiervorlagen kritisch überprüfen und seine Anforderungen auf die eindeutig notwendigen Analysen reduzieren sollte:

Seit dem Inkrafttreten der europäischen HTA-Verordnung Anfang 2022 diskutieren die Beteiligten über die Relevanz der nationalen Dossiers auch für das EU-HTA. Die Europäische Kommission und die Mitgliedstaaten sollten daher für eine praktikable europäische Vorlage für gemeinsame klinische Bewertungen sorgen. Unnötige, massive Datenanforderungen wie in Deutschland sollten vermieden werden, da dies vor allem die Dossiererstellung in der komprimierten Zeit des europäischen HTA-Prozesseses unmöglich macht.