Endpunkte schnell erklärt
Ein Endpunkt ist das, was im Rahmen einer klinischen Studie als Ergebnis gemessen wird. Es sind also die Messgrößen, mit denen die Effekte einer Therapie beurteilt werden.
Zu diesen Ergebnissen zählen insbesondere Endpunkte hinsichtlich der Wirksamkeit, wie etwa eine Verbesserung des Gesundheitszustands oder auch bezüglich der Verträglichkeit einer Therapie. In der Regel werden Endpunkte parallel zum Anwachsen des Wissens und zu Fortschritten in einer bestimmten Erkrankung entwickelt.
Was zeichnet einen Endpunkt aus?
Ein Endpunkt muss eine klinisch messbare Größe sein. Diese muss in einem realistischen Zeitraum mittels einer verlässlichen Methodik die zu bewertenden Parameter abbilden. Dabei sollte sie möglichst unbeeinflusst von Störgrößen sein.
Wie werden die Endpunkte für eine klinische Studie ausgewählt?
Endpunkte und ihre Priorität in einer klinischen Studie werden ausgehend von den jeweiligen Krankheitsmechanismen festgelegt. Da sie die Effekte eines Arzneimittels belegen sollen, basieren sie auf wichtigen messbaren Merkmalen der Erkrankung, wie z.B. auf der Krankheitsaktivität, dem Überleben oder der Lebensqualität. Bei potenziell tödlichen Erkrankungen ist das Überleben ein nahliegender Endpunkt, bei chronischen Erkrankungen kann dies z. B. die Reduktion der Symptome oder die Zeit bis zum Wiederauftreten der Erkrankung sein.
Was sind patientenberichtete Endpunkte?
Patientenberichtete Endpunkte werden von Patient:innen selbst, in der Regel mit Hilfe von Fragebögen, erfasst. Von besonderer Bedeutung hier ist also, die subjektiven Angaben verlässlich und genau zu erfassen, damit sie als Maß für den Therapieerfolg geeignet und vergleichbar sind. In der Regel handelt es sich dabei um die Erfassung der Symptome und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Was sind Surrogatendpunkte?
Surrogatendpunkte dienen als Ersatz zur Vorhersage klinischer Ereignisse. In einigen Situationen sind Surrogatendpunkte unverzichtbar, da die anderen relevanten Ereignisse erst viel später eintreffen. So zum Beispiel die Leberzirrhose infolge einer chronischen Hepatitis C. Das Vermeiden solcher Komplikationen wird in klinischen Studien ersatzweise durch das Erreichen einer vollständigen Viruselimination ermittelt. Da Surrogatendpunkte häufig anhand von Laborwerten oder physiologischen Messwerten ermittelt werden, muss deren Zusammenhang zu anderen relevanten Endpunkten und die Bedeutung für die Patient:innen sichergestellt werden.
Was sind aktuelle Herausforderungen?
Der wissenschaftliche Fortschritt ermöglicht neue Therapiemöglichkeit für frühere Erkrankungsphasen oder seltene Erkrankungen. Hier müssen adaptierte Wege oder gar gänzlich neue Endpunkte gefunden werden, um die Therapieeffekte verlässlich messen zu können.
In der AMNOG-Nutzenbewertung in Deutschland werden zugleich bei der Bewertung des Zusatznutzens in der Regel nur solche Endpunkte erfasst, die als patientenrelevant (also unmittelbar wahrnehmbar) gelten. Zahlreiche klinische Endpunkte, die von hoher Relevanz für die Beurteilung des Krankheitsverlaufs, die Zulassung und spätere Therapieentscheidung sind, werden dabei nicht berücksichtigt.
