50 neue Medikamente gegen seltene Krankheiten in nur acht Jahren

Berlin (VFA). Jubiläum für die Europäische 'Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden': Vor wenigen Tagen erhielt bereits das 50ste Medikament eine Zulassung, das dank dieser Verordnung entwickelt wurde. Vor dem Inkrafttreten der Verordnung 2001 kam jährlich im Schnitt nur ein einziges neues Medikament gegen eine seltene Krankheit heraus - wobei "selten" bedeutet, dass weniger als einer von 2000 EU-Bürgern daran leidet. Viele der 50 Medikamente waren die ersten, die überhaupt gegen die betreffende Krankheit entwickelt wurden.

"Gerade Patienten mit seltenen Krankheiten hoffen darauf, dass auch für ihr Leiden ein Medikament entwickelt wird. Dass das immer öfter gelingt, ist vor allem dieser Verordnung und viel unternehmerischem Engagement zu verdanken", kommentierte heute Cornelia Yzer, Hauptgeschäftsführerin des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller (VFA), in Berlin. "Die Verordnung ist ein ausgezeichnetes Beispiel dafür, wie durch intelligente Politik industrielle Aktivitäten auf ein gesellschaftlich gewünschtes Aufgabenfeld gerichtet werden können. Forschende Pharmaunternehmen haben die hierfür geschaffenen Rahmenbedingungen intensiv genutzt und arbeiten mittlerweile an der Entwicklung von mehr als 550 Medikamenten gegen seltene Krankheiten." Allein 2009 könnten bis zu zwölf Orphan Drugs - wie solche Medikamente auch genannt werden - die Zulassung erhalten.

Selten sind u. a. Erbkrankheiten wie die Stoffwechselstörungen Phenylketonurie und Morbus Gaucher oder die Mukoviszidose, die vor allem die Lunge beeinträchtigt. Zu den seltenen Krankheiten zählen aber auch viele Formen und Vorstufen von Leukämie wie etwa das myelodysplastische Syndrom, das mit dem neuesten Orphan-Medikament behandelt werden kann. Die Medizin kennt rund 6.000 solcher Krankheiten.

Die 'Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden' bietet den Unternehmen unter anderem eine Reduzierung der Zulassungsgebühren, eine kostenlose wissenschaftliche Beratung durch Experten der europäischen Arzneimittelagentur sowie ein zehnjähriges exklusives Vermarktungsrecht für ihre Orphan Drugs. Dies schafft einen Rahmen, der Unternehmen verstärktes Engagement bei seltenen Krankheiten ermöglicht, während sie sonst die vollen Kosten für Forschung, Entwicklung und Zulassung nicht durch die späteren Umsätze refinanzieren könnten.

Eine laufende aktualisierte Liste der zugelassenen Orphan Drugs findet sich unter www.vfa.de/orphan-drugs .

Der Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA) ist der Wirtschaftsverband der forschenden Arzneimittelhersteller in Deutschland. Er vertritt die Interessen von 48 weltweit führenden Herstellern und ihren über 100 Tochter- und Schwesterfirmen in der Gesundheits-, Forschungs- und Wirtschaftspolitik. Die Mitglieder des VFA repräsentieren rund zwei Drittel des gesamten deutschen Arzneimittelmarktes und beschäftigen in Deutschland mehr als 90.000 Mitarbeiter. Rund 17.000 davon arbeiten in Forschung und Entwicklung. Die Pressekonferenzen des VFA - ab sofort auch im Internet. Mehr dazu unter:https://www.vfa.de/onlinepk