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18. Februar 2025

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 147 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: Dezember 2024) werden noch weitere rund 2.700 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

Diese Liste als PDF-Download
Eisenüberladung, chronisch
Erläuterung: transfusionsbedingt chronisch bei Patienten mit Beta-Thalassämia major
Betroffene in der EU [1]: 119.000
Wirkstoff: Deferasirox
Arzneimittel: Exjade®
Firma: Novartis
Zulassung: Aug 2006
Ende Orphan-Status: Aug 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Epidermolysis bullosa, Behandlung von Hautwunden
Erläuterung: genetische Hauterkrankung, bei der sich einzelne Hautschichten voneinander trennen
Betroffene in der EU [1]: 27.000
Wirkstoff: Birkenrindenextrakt
Arzneimittel: Filsuvez®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jun 2022
epileptische Anfälle durch CDKL5-Mangel
Erläuterung: CDKL5-Mangel, verursacht durch Mutationen im Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5) Gen
Betroffene in der EU [1]: 26.750
Wirkstoff: Ganaxolon
Arzneimittel: Ztalmy®
Firma: Marinus
Zulassung: Jul 2023
Epstein-Barr-Virus positive Posttransplantations-proliferative Erkrankung
Erläuterung: Krebserkrankung durch die immunsuppressive Therapie nach Transplantation
Betroffene in der EU [1]: 71.400
Wirkstoff: Tabelecleucel
Arzneimittel: Ebvallo®
Firma: Pierre Fabre
Zulassung: Dez 2022
Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
Erläuterung: Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht
Betroffene in der EU [1]: 8.500
Wirkstoff: Afamelanotid
Arzneimittel: Scenesse®
Firma: Clinuvel
Zulassung: Dez 2014
Ende Orphan-Status: Dez 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Extravasation durch Anthracycline
Erläuterung: versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen
Betroffene in der EU [1]: 1.250
Wirkstoff: Dexrazoxan
Arzneimittel: Savene®
Firma: CNX Therapeutics
Zulassung: Jul 2006
Ende Orphan-Status: Jul 2016
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen
Faktor X-Mangel
Erläuterung: Blutgerinnungsstörung
Betroffene in der EU [1]: 44.000
Wirkstoff: Humaner Gerinnungsfaktor X
Arzneimittel: Coagadex®
Firma: BPL Bioproducts
Zulassung: Mrz 2016
Familiäre adenomatöse Polyposis
Erläuterung: vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung
Betroffene in der EU [1]: 13.000-44.000
Wirkstoff: Celecoxib
Arzneimittel: Onsenal®
Firma: Pfizer
Zulassung: Okt 2003
Ende Orphan-Status: Mrz 2011
Rücknahmegrund: Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 850
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung (keine Verlängerung) aus wirtschaftlichen Gründen
Familiäre partielle Lipodystrophie
Erläuterung: atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]: 1.300
Wirkstoff: Metreleptin
Arzneimittel: Myalepta®
Firma: Chiesi Farmaceutici
Zulassung: Jul 2018
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
Erläuterung: angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen
Betroffene in der EU [1]: 4.300
Wirkstoff: Volanesorsen
Arzneimittel: Waylivra®
Firma: Akcea
Zulassung: Mai 2019
Faziale Angiofibrome aufgrund tuberöser Sklerose
Erläuterung: gutartige Tumore im Gesicht
Betroffene in der EU [1]: 44.600
Wirkstoff: Sirolimus
Arzneimittel: Hyftor®
Firma: Plusultra
Zulassung: Mai 2023
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 219.000
Wirkstoff: Tisagen Lecleucel
Arzneimittel: Kymriah®
Firma: Novartis
Zulassung: Mai 2022
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 178.000
Wirkstoff: Obinutuzumab
Arzneimittel: Gazyvaro®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2016
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 218.000
Wirkstoff: Axicabtagen Ciloleucel
Arzneimittel: Yescarta®
Firma: Gilead
Zulassung: Jun 2022
Follikuläres Lymphom
Erläuterung: übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten
Betroffene in der EU [1]: 214.000
Wirkstoff: Mosunetuzumab
Arzneimittel: Lunsumio®
Firma: Roche
Zulassung: Jun 2022
Friedreichs Ataxie
Erläuterung: fortschreitende Bewegungskoordinationsstörungen durch Gewebeverhärtungen im Rückenmark und Gehirn
Betroffene in der EU [1]: 22.300
Wirkstoff: Omaveloxolon
Arzneimittel: Skyclarys®
Firma: Biogen
Zulassung: Feb 2024
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 3.500
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Orphacol®
Firma: Laboratoires CTRS
Zulassung: Sep 2013
Ende Orphan-Status: Sep 2023
Rücknahmegrund: Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen
Gallensäuresynthesestörung
Erläuterung: infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel
Betroffene in der EU [1]: 3.500
Wirkstoff: Cholsäure
Arzneimittel: Kolbam®
Firma: Retrophin Europe
Zulassung: Apr 2014
Ende Orphan-Status: Jul 2020
Rücknahmegrund: Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Behandlung)
Erläuterung: Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm
Betroffene in der EU [1]: 71.000
Wirkstoff: Lutetium (177Lu) Oxodotreotid
Arzneimittel: Lutathera®
Firma: Advanced Accelerator Applications
Zulassung: Sep 2017
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[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus