Erythropoetische Protoporphyrie, Phototoxizität
|
Erläuterung: |
Genetischer Defekt bei der Blutbildung, der mit schmerzhafter Lichtunverträglichkeit einhergeht |
Betroffene in der EU [1]: |
8.500 |
Wirkstoff: |
Afamelanotid |
Arzneimittel: |
Scenesse® |
Firma: |
Clinuvel |
Zulassung: |
Dez 2014 |
|
Extravasation durch Anthracycline
|
Erläuterung: |
versehentliche extravasale Gabe von Anthracyclinen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.250 |
Wirkstoff: |
Dexrazoxan |
Arzneimittel: |
Savene® |
Firma: |
CNX Therapeutics |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
|
Faktor X-Mangel
|
Erläuterung: |
Blutgerinnungsstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Humaner Gerinnungsfaktor X |
Arzneimittel: |
Coagadex® |
Firma: |
BPL Bioproducts |
Zulassung: |
Mrz 2016 |
|
Familiäre adenomatöse Polyposis
|
Erläuterung: |
vererbte starke Neigung zur
Darmpolypenbildung |
Betroffene in der EU [1]: |
13.000-44.000 |
Wirkstoff: |
Celecoxib |
Arzneimittel: |
Onsenal® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Okt 2003 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2011 |
Rücknahmegrund: |
Marktrücknahme, da als Zulassungsauflage geforderte Daten nicht geliefert werden konnten |
|
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
|
Erläuterung: |
Schwere Fettstoffwechselstörung |
Betroffene in der EU [1]: |
850 |
Wirkstoff: |
Alipogen tiparvovec |
Arzneimittel: |
Glybera® |
Firma: |
uniQure biopharma |
Zulassung: |
Okt 2012 |
Ende Orphan-Status: |
Okt 2017 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung (keine Verlängerung) aus wirtschaftlichen Gründen |
|
Familiäre partielle Lipodystrophie
|
Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Jul 2018 |
|
Familiäres Chylomikronämie Syndrom
|
Erläuterung: |
angeborene sehr hohe Triglycerid-Spiegel und Ablagerung von Triglyceriden an Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Volanesorsen |
Arzneimittel: |
Waylivra® |
Firma: |
Akcea |
Zulassung: |
Mai 2019 |
|
Faziale Angiofibrome aufgrund tuberöser Sklerose
|
Erläuterung: |
gutartige Tumore im Gesicht |
Betroffene in der EU [1]: |
44.600 |
Wirkstoff: |
Sirolimus |
Arzneimittel: |
Hyftor® |
Firma: |
Plusultra |
Zulassung: |
Mai 2023 |
|
Follikuläres Lymphom
|
Erläuterung: |
übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten |
Betroffene in der EU [1]: |
178.000 |
Wirkstoff: |
Obinutuzumab |
Arzneimittel: |
Gazyvaro® |
Firma: |
Roche |
Zulassung: |
Jun 2016 |
|
Follikuläres Lymphom
|
Erläuterung: |
übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten |
Betroffene in der EU [1]: |
218.000 |
Wirkstoff: |
Axicabtagen Ciloleucel |
Arzneimittel: |
Yescarta® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Jun 2022 |
|
Follikuläres Lymphom
|
Erläuterung: |
übermäßige Vermehrung von B-Zellen und deren Ansammlung in Lymphknoten |
Betroffene in der EU [1]: |
214.000 |
Wirkstoff: |
Mosunetuzumab |
Arzneimittel: |
Lunsumio® |
Firma: |
Roche |
Zulassung: |
Jun 2022 |
|
Friedreichs Ataxie
|
Erläuterung: |
fortschreitende Bewegungskoordinationsstörungen durch Gewebeverhärtungen im Rückenmark und Gehirn |
Betroffene in der EU [1]: |
22.300 |
Wirkstoff: |
Omaveloxolon |
Arzneimittel: |
Skyclarys® |
Firma: |
Biogen |
Zulassung: |
Feb 2024 |
|
Gallensäuresynthesestörung
|
Erläuterung: |
infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Orphacol® |
Firma: |
Laboratoires CTRS |
Zulassung: |
Sep 2013 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Gallensäuresynthesestörung
|
Erläuterung: |
infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Kolbam® |
Firma: |
Retrophin Europe |
Zulassung: |
Apr 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2020 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber |
|
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Behandlung)
|
Erläuterung: |
Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm |
Betroffene in der EU [1]: |
71.000 |
Wirkstoff: |
Lutetium (177Lu) Oxodotreotid |
Arzneimittel: |
Lutathera® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Sep 2017 |
|
Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Diagnose)
|
Erläuterung: |
Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Edotreotid |
Arzneimittel: |
Somakit TOC® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Dez 2016 |
|
Gastrointestinale Stromatumore
|
Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
133.000 |
Wirkstoff: |
Ripretinib |
Arzneimittel: |
Qinlock® |
Firma: |
Deciphera |
Zulassung: |
Nov 2021 |
|
Gastrointestinale Stromatumore
|
Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
130.000 |
Wirkstoff: |
Avapritinib |
Arzneimittel: |
Ayvakyt® |
Firma: |
Blueprint Medicines |
Zulassung: |
Sep 2020 |
|
Gastrointestinale Stromatumore
|
Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Sunitinib |
Arzneimittel: |
Sutent® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2008 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|
Gastrointestinale Stromatumore
|
Erläuterung: |
Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts |
Betroffene in der EU [1]: |
2.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mai 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
|