B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
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Erläuterung: |
Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome |
Betroffene in der EU [1]: |
200.000 |
Wirkstoff: |
Polatuzumab Vedotin |
Arzneimittel: |
Polivy® |
Firma: |
Roche |
Zulassung: |
Jan 2020 |
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B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
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Erläuterung: |
Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Axicabtagen Ciloleucel |
Arzneimittel: |
Yescarta® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Aug 2018 |
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B-Zell-Lymphom, großes, diffuses (DLBCL)
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Erläuterung: |
Blutkrebs aus der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome |
Betroffene in der EU [1]: |
205.000 |
Wirkstoff: |
Tisagen Lecleucel |
Arzneimittel: |
Kymriah® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Aug 2018 |
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B-Zell-Lymphom, primär, mediastinal, groß (PMLBCL)
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Erläuterung: |
Blutkrebs - Überproduktion weißer Blutkörperchen, die sich häufig im Brustraum ansammeln |
Betroffene in der EU [1]: |
22.000 |
Wirkstoff: |
Axicabtagen Ciloleucel |
Arzneimittel: |
Yescarta® |
Firma: |
Gilead |
Zulassung: |
Aug 2018 |
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Bardet Biedl Syndrom
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Erläuterung: |
genetisch bedingte Fehlfunktion von Zellbestandteilen (Zilien) in vielen Organen |
Betroffene in der EU [1]: |
8.900 |
Wirkstoff: |
Setmelanotid |
Arzneimittel: |
Imcivree® |
Firma: |
Rhythm Pharmaceuticals |
Zulassung: |
Sep 2022 |
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Barraquer-Simons-Syndrom
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Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
100 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Barrett-Ösophagus (photodynoamische Therapie)
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Erläuterung: |
Entfernung von Krebsvorstufen in der Speiseröhre |
Betroffene in der EU [1]: |
159.000 |
Wirkstoff: |
Porfimer natrium |
Arzneimittel: |
PhotoBarr® |
Firma: |
Pinnacle Biologics |
Zulassung: |
Mrz 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Mai 2012 |
Rücknahmegrund: |
Marktrücknahme aus wirtschaftlichen Gründen |
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Berardinelli-Seip-Syndrom
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Erläuterung: |
atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen |
Betroffene in der EU [1]: |
450 |
Wirkstoff: |
Metreleptin |
Arzneimittel: |
Myalepta® |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Jul 2018 |
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Beta-Thalassämie
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Erläuterung: |
genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen |
Betroffene in der EU [1]: |
35.680 |
Wirkstoff: |
Exagamglogen Autotemcel |
Arzneimittel: |
Casgevy® |
Firma: |
Vertex |
Zulassung: |
Feb 2024 |
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Beta-Thalassämie
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Erläuterung: |
genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen |
Betroffene in der EU [1]: |
31.000 |
Wirkstoff: |
Betibeglogen Autotemcel |
Arzneimittel: |
Zynteglo® |
Firma: |
bluebird bio |
Zulassung: |
Mai 2019 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2022 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung aus firmenstrategischen Gründen |
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Beta-Thalassämie-bedingte Anämie
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Erläuterung: |
genetisch bedingte Fehlbildung der roten Blutkörperchen |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Luspatercept |
Arzneimittel: |
Reblozyl® |
Firma: |
Bristol Myers Squibb |
Zulassung: |
Jun 2020 |
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Blastische plasmazytoide dendritische Zellneoplasien
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Erläuterung: |
Blutkrebs (Überproduktion plasmazytoider dendritischer Zellen) |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Tagraxofusp |
Arzneimittel: |
Elzonris® |
Firma: |
Stemline Therapeutics |
Zulassung: |
Jan 2021 |
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Candidiasis, invasiv
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Erläuterung: |
Pilzinfektion |
Betroffene in der EU [1]: |
53.000 |
Wirkstoff: |
Rezafungin |
Arzneimittel: |
Rezzayo® |
Firma: |
Mundipharma |
Zulassung: |
Dez 2023 |
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Castleman-Krankheit
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Erläuterung: |
abnorme Vergrößerung eines oder mehrerer Lymphknotens, oft mit gutartigen Tumoren |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Siltuximab |
Arzneimittel: |
Sylvant® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Mai 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Mai 2024 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Cholangiokarzinom
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Erläuterung: |
Krebs des Gallengangs |
Betroffene in der EU [1]: |
58.000 |
Wirkstoff: |
Ivosidenib |
Arzneimittel: |
Tibsovo® |
Firma: |
Laboratoires Servier |
Zulassung: |
Mai 2023 |
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Cholangiokarzinom
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Erläuterung: |
Krebs im Gallengang |
Betroffene in der EU [1]: |
67.000 |
Wirkstoff: |
Pemigatinib |
Arzneimittel: |
Pemazyre® |
Firma: |
Incyte Biosciences |
Zulassung: |
Mrz 2021 |
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Cholangitis, primär biliäre
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Erläuterung: |
entzündliche Veränderung der Gallenwege, Autoimmunerkrankung |
Betroffene in der EU [1]: |
21.800 |
Wirkstoff: |
Elafibranor |
Arzneimittel: |
Iqirvo® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Sep 2024 |
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Cholangitis, primäre biliäre
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Erläuterung: |
Entzündung der Gallengänge, die auch das Lebergewebe angreift (bis zur Zirrhose) |
Betroffene in der EU [1]: |
172.500 |
Wirkstoff: |
Obeticholsäure |
Arzneimittel: |
Ocaliva® |
Firma: |
Intercept |
Zulassung: |
Dez 2016 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2024 |
Rücknahmegrund: |
Rücknahme der Zulassung, weil neue Studiendaten Wirksamkeit nicht belegen konnten |
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Cholestase, progressive familiäre intrahepatische
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Erläuterung: |
Stau von Gallenflüssigkeit in den Gallengängen |
Betroffene in der EU [1]: |
2.700 |
Wirkstoff: |
Maralixibat |
Arzneimittel: |
Livmarli® |
Firma: |
Mirum |
Zulassung: |
Jun 2024 |
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Cholestase, progressive familiäre intrahepatische
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Erläuterung: |
gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Odevixibat |
Arzneimittel: |
Bylvay® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Jul 2021 |
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