27. September 2024

Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 154 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 92 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: September 2024) werden noch weitere rund 2.650 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Diese Seite ist dauerhaft auch über die Kurz-Adresse vfa.de/orphans erreichbar.

Die unten angegebenen Erkrankten-Zahlen basieren auf dem Dokument der Zuerkennung des Orphan-Status der europäischen Zulassungsbehörde EMA. Datiert dieses vor 2020, wurde die Zahl auf die aktuelle Bevölkerungszahl der EU hochgerechnet (lt. Eurostat 447 Mio. Einwohner). Unterschiedliche Zahlen der Betroffenen in einem bestimmten Anwendungsgebiet sind in unterschiedlichen Alters- und Patientengruppen begründet. Einige Wirkstoffe sind gegen mehr als eine seltene Erkrankung angezeigt und tauchen deshalb in der Liste mehrfach auf.

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Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom

Erläuterung:	neurologisch bedingte Muskelschwäche
Betroffene in der EU [1]:	4.500
Wirkstoff:	Amifampridin
Arzneimittel:	Firdapse® (früher: Zenas)
Firma:	BioMarin Europe
Zulassung:	Dez 2009
Ende Orphan-Status:	Dez 2019
Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen

Lawrence-Syndrom

Erläuterung:	atypische Verteilung des Körperfetts mit Stoffwechselkomplikationen
Betroffene in der EU [1]:	45
Wirkstoff:	Metreleptin
Arzneimittel:	Myalepta®
Firma:	Chiesi Farmaceutici
Zulassung:	Jul 2018

Lebersche ererbte Amaurose

Erläuterung:	ererbte Netzhautdystrophie - degenerative Veränderung der Netzhaut
Betroffene in der EU [1]:	8.500
Wirkstoff:	Voretigen Neparvovec
Arzneimittel:	Luxturna®
Firma:	Novartis
Zulassung:	Nov 2018

Lebersche ererbte Optikusneuropathie (LHON)

Erläuterung:	akuter, meist schmerzloser Verlust der Sehkraft innerhalb weniger Monate
Betroffene in der EU [1]:	8.500
Wirkstoff:	Idebenon
Arzneimittel:	Raxone®
Firma:	Santhera
Zulassung:	Sep 2015

Leberzellkrebs

Betroffene in der EU [1]:	44.000
Wirkstoff:	Sorafenib
Arzneimittel:	Nexavar®
Firma:	Bayer
Zulassung:	Okt 2007
Ende Orphan-Status:	Okt 2017
Rücknahmegrund:	Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen

Leichtketten-(AL)-Amyloidose, systemisch

Erläuterung:	Ansammlung eines fehlgefalteten Proteins im Körper
Betroffene in der EU [1]:	10.250
Wirkstoff:	Daratumumab
Arzneimittel:	Darzalex®
Firma:	Janssen
Zulassung:	Jan 2021

Lennox-Gastaut-Syndrom

Erläuterung:	schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]:	89.000
Wirkstoff:	Cannabidiol
Arzneimittel:	Epidyolex®
Firma:	Jazz Pharmaceuticals
Zulassung:	Sep 2019

Lennox-Gastaut-Syndrom

Erläuterung:	schwere Form der Epilepsie (bei Kindern)
Betroffene in der EU [1]:	44.000-88.000
Wirkstoff:	Rufinamid
Arzneimittel:	Inovelon®
Firma:	Eisai
Zulassung:	Jan 2007
Ende Orphan-Status:	Jan 2019
Rücknahmegrund:	Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen