Pankreaskarzinom
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Erläuterung: |
Krebs der Bauchspeicheldrüse |
Betroffene in der EU [1]: |
71.000 |
Wirkstoff: |
Irinotecan |
Arzneimittel: |
Onivyde® |
Firma: |
Laboratoires Servier |
Zulassung: |
Okt 2016 |
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Parkinson
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Erläuterung: |
fortgeschrittenes Parkinsonsyndrom mit schwerer motorischer Fluktuation |
Betroffene in der EU [1]: |
104.000 |
Wirkstoff: |
Levodopa / Carbidopa |
Arzneimittel: |
Duodopa® Gel |
Firma: |
AbbVie |
Zulassung: |
Jun 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
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Erläuterung: |
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
9.000 |
Wirkstoff: |
Danicopan |
Arzneimittel: |
Voydeya® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Apr 2024 |
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Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
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Erläuterung: |
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
17.500 |
Wirkstoff: |
Pegcetacoplan |
Arzneimittel: |
Aspaveli® |
Firma: |
Swedish Orphan Biovitrum |
Zulassung: |
Dez 2021 |
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Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
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Erläuterung: |
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Eculizumab |
Arzneimittel: |
Soliris® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Jun 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Jun 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Paroxysmale nächtliche Hämoglubinurie
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Erläuterung: |
Proteinmangel (CD 59) auf der Oberfläche der Blutzellen |
Betroffene in der EU [1]: |
9.000 |
Wirkstoff: |
Iptacopan |
Arzneimittel: |
Fabhalta® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mai 2024 |
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Perianale Fisteln bei Morbus Crohn
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Erläuterung: |
entzündlich veränderte Gänge (Fisteln) im Bereich der Analregion |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Darvadstrocel |
Arzneimittel: |
Alofisel® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Mrz 2018 |
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Phenylketonurie
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Erläuterung: |
genetisch bedingte Störung des Abbaus des Proteins Phenylalanin |
Betroffene in der EU [1]: |
86.000 |
Wirkstoff: |
Pegvaliase |
Arzneimittel: |
Palynziq® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Mai 2019 |
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Phenylketonurie und BH4-Mangel
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Erläuterung: |
vererbter Defekt im Tyrosin-Stoffwechsel |
Betroffene in der EU [1]: |
73.000 |
Wirkstoff: |
Sapropterin |
Arzneimittel: |
Kuvan® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Dez 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Dez 2020 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Polyangiitis, mikroskopische
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Erläuterung: |
Entzündung der kleinen Blutgefäße im Körper |
Betroffene in der EU [1]: |
45.000 |
Wirkstoff: |
Avacopan |
Arzneimittel: |
Tavneos® |
Firma: |
Vifor Pharma |
Zulassung: |
Jan 2022 |
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Porphyrie, akute hepatische
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Erläuterung: |
Enzymdefekt, der eine Ansammlung des Porphyhrins Häm im Körper verursacht |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Givosiran |
Arzneimittel: |
Givlaari® |
Firma: |
Alnylam |
Zulassung: |
Mrz 2020 |
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Primär biliäre Cholangitis
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Betroffene in der EU [1]: |
21.800 |
Wirkstoff: |
Elafibranor |
Arzneimittel: |
Iqirvo® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Sep 2024 |
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Primäre Hyperoxalurie Typ 1
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Erläuterung: |
fehlerhaftes Enzym verursacht Oxalsäureansammlung im Körper |
Betroffene in der EU [1]: |
2.250 |
Wirkstoff: |
Lumasiran |
Arzneimittel: |
Oxlumo® |
Firma: |
Alnylam |
Zulassung: |
Nov 2020 |
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Primäre IgA Nephropathie
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Erläuterung: |
Entzündung der Nierenkörperchen durch Ablagerungen, die durch fehlerhaftes IgA ausgelöst werden |
Betroffene in der EU [1]: |
178.000 |
Wirkstoff: |
Sparsentan |
Arzneimittel: |
Filspari® |
Firma: |
Vifor Pharma |
Zulassung: |
Apr 2024 |
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Primärer IGF-1-Mangel
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Erläuterung: |
schwerer primärer Mangel an Insulin-ähnlichem Wachstumsfaktor 1 |
Betroffene in der EU [1]: |
87.000 |
Wirkstoff: |
Mecasermin |
Arzneimittel: |
Increlex® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Aug 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Aug 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Progressive familiäre intrahepatische Cholestase
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Erläuterung: |
gestörter Transport von Gallenflüssigkeit mit
daraus folgender Leberschädigung |
Betroffene in der EU [1]: |
1.300 |
Wirkstoff: |
Odevixibat |
Arzneimittel: |
Bylvay® |
Firma: |
Ipsen Pharma |
Zulassung: |
Jul 2021 |
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Promyelozyten-Leukämie, akute
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Erläuterung: |
Blutkrebs v. a. bei jungen Leuten |
Betroffene in der EU [1]: |
35.000 |
Wirkstoff: |
Arsentrioxid |
Arzneimittel: |
Trisenox® |
Firma: |
Teva |
Zulassung: |
Mrz 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Pulmonale arterielle Hypertonie
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Erläuterung: |
Bluthochdruck in den Lungenarterien |
Betroffene in der EU [1]: |
62.500 |
Wirkstoff: |
Sotatercept |
Arzneimittel: |
Winrevair® |
Firma: |
MSD Sharp & Dohme |
Zulassung: |
Aug 2024 |
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Pyruvat-Kinase-Mangel
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Erläuterung: |
Enzymmangel, der zu stark funktionseingeschränkten Blutzellen führt |
Betroffene in der EU [1]: |
22.300 |
Wirkstoff: |
Mitapivat |
Arzneimittel: |
Pyrukynd® |
Firma: |
Agios |
Zulassung: |
Nov 2022 |
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