Narkolepsie mit Kataplexie
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Erläuterung: |
Exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie
fragmentierter Nachtschlaf etc. |
Betroffene in der EU [1]: |
218.000 |
Wirkstoff: |
Natriumoxybat |
Arzneimittel: |
Xyrem® |
Firma: |
UCB |
Zulassung: |
Okt 2005 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2010 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Narkolepsie mit oder ohne Kataplexie
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Erläuterung: |
Exzessive Tagesschläfrigkeit |
Betroffene in der EU [1]: |
177.000 |
Wirkstoff: |
Pitolisant |
Arzneimittel: |
Wakix® |
Firma: |
Bioprojet Pharma |
Zulassung: |
Mrz 2016 |
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Nebenniereninsuffizienz
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Erläuterung: |
Hormonproduktion der Nebenniere unzureichend |
Betroffene in der EU [1]: |
197.000 |
Wirkstoff: |
Hydrocortison |
Arzneimittel: |
Plenadren® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Nov 2011 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2021 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Nebennierenrinden-karzinom
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Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Mitotan |
Arzneimittel: |
Lysodren® |
Firma: |
Laboratoire HRA Pharma |
Zulassung: |
Apr 2004 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2014 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Nephropathische Cystinose
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Erläuterung: |
Ansammlung des Proteins Cystin in Zellen (z. B. Leukozyten, Muskel- und Leberzellen) |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Cysteamin |
Arzneimittel: |
Procysbi® |
Firma: |
Chiesi Orphan |
Zulassung: |
Sep 2013 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Neuroblastom (Hochrisiko)
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Erläuterung: |
solider Tumor der Nervenzellen; häufig im Bauch oder an der Wirbelsäule |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
Dinutuximab beta |
Arzneimittel: |
Qarziba® |
Firma: |
Eusa Pharma |
Zulassung: |
Mai 2017 |
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Neuroblastom (Hochrisiko)
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Erläuterung: |
Krebserkrankung des sympathischen Nervensystems |
Betroffene in der EU [1]: |
48.000 |
Wirkstoff: |
Dinutuximab |
Arzneimittel: |
Unituxin® |
Firma: |
United Therapeutics |
Zulassung: |
Aug 2015 |
Ende Orphan-Status: |
Mrz 2017 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung durch Zulassungsinhaber |
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Neurofibromatose 1 (plexiforme Neurofibrome)
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Erläuterung: |
gut- und bösartige Tumore der Haut und der Nerven |
Betroffene in der EU [1]: |
134.000 |
Wirkstoff: |
Selumetinib |
Arzneimittel: |
Koselugo® |
Firma: |
AstraZeneca |
Zulassung: |
Jun 2021 |
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Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen
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Erläuterung: |
Entzündungserkrankungen, die vor allem Sehnerv und Rückenmark betreffen und schädigen |
Betroffene in der EU [1]: |
18.000 |
Wirkstoff: |
Satralizumab |
Arzneimittel: |
Enspryng® |
Firma: |
Roche |
Zulassung: |
Jun 2021 |
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Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen
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Erläuterung: |
entzündliche Autoimmunerkrankungen, die v.a. Sehnerv, Rückenmark oder Hirnstamm betreffen |
Betroffene in der EU [1]: |
18.000 |
Wirkstoff: |
Eculizumab |
Arzneimittel: |
Soliris® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Aug 2019 |
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Neuronale Ceroid-Lipofuszinose
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Erläuterung: |
Mangel an Tripeptidyl-Peptidase 1, einem Enzym zum Proteinabbau in den Zellen |
Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Cerliponase alfa |
Arzneimittel: |
Brineura® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Mai 2017 |
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Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndrom
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Erläuterung: |
Tag-Nacht-Rhythmus-Störungen bei Blinden |
Betroffene in der EU [1]: |
146.000 |
Wirkstoff: |
Tasimelteon |
Arzneimittel: |
Hetlioz® |
Firma: |
Vanda |
Zulassung: |
Jul 2015 |
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Nicht-tuberkulöse mykobakterielle Lungeninfektionen
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Erläuterung: |
verursacht durch Mycobacterium avium Complex |
Betroffene in der EU [1]: |
27.000 |
Wirkstoff: |
Amikacin |
Arzneimittel: |
Arikayce liposomal® |
Firma: |
Insmed |
Zulassung: |
Okt 2020 |
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Niemann Pick Typ A, B
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Erläuterung: |
Lysosomale Speichererkrankung durch Mangel an saurer Sphingomyelinase |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Olipudase alpha |
Arzneimittel: |
Xenpozyme® |
Firma: |
Genzyme |
Zulassung: |
Jun 2022 |
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Niemann-Pick Typ C
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Erläuterung: |
vererbte neurodegenerative Erkrankung |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Miglustat |
Arzneimittel: |
Zavesca® |
Firma: |
Janssen-Cilag |
Zulassung: |
Jan 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Jan 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Nierenzellkrebs
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Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Temsirolimus |
Arzneimittel: |
Torisel® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Nov 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
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Nierenzellkrebs
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Betroffene in der EU [1]: |
133.000 |
Wirkstoff: |
Sorafenib |
Arzneimittel: |
Nexavar® |
Firma: |
Bayer |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2016 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status für diese Erkrankung; Medikament weiterhin zugelassen |
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Nierenzellkrebs
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Betroffene in der EU [1]: |
173.000 |
Wirkstoff: |
Everolimus |
Arzneimittel: |
Afinitor® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Aug 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2011 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Nierenzellkrebs
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Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Sunitinib |
Arzneimittel: |
Sutent® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2008 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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