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Zugelassene Orphan Drugs

Als selten gelten in der Europäischen Union (EU) Krankheiten, die nicht mehr als einen von 2.000 EU-Bürgern betreffen. Durch die seit 2000 geltende europäische Verordnung zu Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten (den Orphan-Medikamenten oder Orphan Drugs) stehen den Patientinnen und Patienten in der Europäischen Union (EU) derzeit 152 solcher Orphan-Medikamente zur Verfügung. Diese sind nachfolgend aufgelistet. Hinzu kommen 96 Medikamente gegen seltene Krankheiten, die den Orphan-Status nicht mehr besitzen, weil er verordnungsgemäß nach zehn Jahren abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde. Fast alle dieser Medikamente sind noch im Markt.

Derzeit (Stand: November 2024) werden noch weitere rund 2.650 Arzneimitteltherapien entwickelt, die ebenfalls den Orphan Drug-Status, aber noch keine Zulassung erhalten haben. Dieser Status wird von der Europäischen Kommission nach der Prüfung von Projektunterlagen des Herstellers vergeben und bringt für diesen Vorteile in Form einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament nach seiner Zulassung (unabhängig vom Patentschutz); teilweise ist er auch mit der Reduktion oder dem Erlass bestimmter Gebühren verbunden.

Kälteagglutinin-Krankheit
Erläuterung: Immunsystem zerstört die roten Blutkörperchen
Betroffene in der EU [1]: 116.000
Wirkstoff: Sutimlimab
Arzneimittel: Enjaymo®
Firma: Genzyme
Zulassung: Nov 2022
Karzinoid-Syndrom
Erläuterung: Krebs in Hormon-produzierenden Zellen
Betroffene in der EU [1]: 31.000
Wirkstoff: Telotristat
Arzneimittel: Xermelo®
Firma: Ipsen Pharma
Zulassung: Sep 2017
Keratitis, neurotrophe
Erläuterung: degenerative Erkrankung der Hornhaut des Auges
Betroffene in der EU [1]: 185.500
Wirkstoff: Cenegermin
Arzneimittel: Oxervate®
Firma: Dompé
Zulassung: Jul 2017
Keratokonjunktivitis, vernale
Erläuterung: chronische schwere allergische Entzündung des Augenlids
Betroffene in der EU [1]: 142.000
Wirkstoff: Ciclosporin
Arzneimittel: Verkazia®
Firma: Santen Oy
Zulassung: Jul 2018
Kurzdarmsyndrom
Erläuterung: chronische Verdauungsstörungen nach chirurgischer Entfernung von Teilen des Darms
Betroffene in der EU [1]: 19.000
Wirkstoff: Teduglutid
Arzneimittel: Revestive ®
Firma: Takeda
Zulassung: Aug 2012
Ende Orphan-Status: Sep 2024
Rücknahmegrund: Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen

[1] laut Zuerkennung des Orphanstatus