Gallensäuresynthesestörung
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Erläuterung: |
infolge von 3β-Hydroxy-Δ5-C27-steroid-Oxidoreductase-Mangel oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reductase-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Orphacol® |
Firma: |
Laboratoires CTRS |
Zulassung: |
Sep 2013 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Gallensäuresynthesestörung
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Erläuterung: |
infolge von Sterol-27-Hydroxylase-Mangel, AMACR-Mangel oder CYP7A1-Mangel |
Betroffene in der EU [1]: |
3.500 |
Wirkstoff: |
Cholsäure |
Arzneimittel: |
Kolbam® |
Firma: |
Retrophin Europe |
Zulassung: |
Apr 2014 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2020 |
Rücknahmegrund: |
Rückgabe der Zulassung durch Zulassungshinhaber |
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Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Behandlung)
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Erläuterung: |
Tumor der neuroendokrinen Zellen in Pankreas und Darm |
Betroffene in der EU [1]: |
71.000 |
Wirkstoff: |
Lutetium (177Lu) Oxodotreotid |
Arzneimittel: |
Lutathera® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Sep 2017 |
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Gastroenteropankreatische neuroendokrine Tumore (Diagnose)
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Erläuterung: |
Lokalisierung von Primärtumoren und deren Metastasen per PET |
Betroffene in der EU [1]: |
155.000 |
Wirkstoff: |
Edotreotid |
Arzneimittel: |
Somakit TOC® |
Firma: |
Advanced Accelerator Applications |
Zulassung: |
Dez 2016 |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
133.000 |
Wirkstoff: |
Ripretinib |
Arzneimittel: |
Qinlock® |
Firma: |
Deciphera |
Zulassung: |
Nov 2021 |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Erläuterung: |
Sarkome des Magen-Darmgewebes |
Betroffene in der EU [1]: |
130.000 |
Wirkstoff: |
Avapritinib |
Arzneimittel: |
Ayvakyt® |
Firma: |
Blueprint Medicines |
Zulassung: |
Sep 2020 |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Betroffene in der EU [1]: |
13.000 |
Wirkstoff: |
Sunitinib |
Arzneimittel: |
Sutent® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Jul 2006 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2008 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Gastrointestinale Stromatumore
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Erläuterung: |
Weichteilsarkom des Magen-Darm-Trakts |
Betroffene in der EU [1]: |
2.500 |
Wirkstoff: |
Imatinib |
Arzneimittel: |
Glivec® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Mai 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Apr 2012 |
Rücknahmegrund: |
Verzicht des Sponsors auf den Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Gliom, malignes
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Erläuterung: |
Visualisierung von malignem Gewebe bei einer OP des malignen Glioms |
Betroffene in der EU [1]: |
44.000 |
Wirkstoff: |
5-Aminolaevulinsäure |
Arzneimittel: |
Gliolan® |
Firma: |
photonamic |
Zulassung: |
Sep 2007 |
Ende Orphan-Status: |
Sep 2017 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
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Gliom, niedrig- und hochgradig maligne
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Erläuterung: |
Hirntumor |
Betroffene in der EU [1]: |
116.000 |
Wirkstoff: |
Trametinib |
Arzneimittel: |
Spexotras® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Jan 2024 |
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Gliome, hoch- oder niedriggradig maligne
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Erläuterung: |
Hirntumor |
Betroffene in der EU [1]: |
115.000 |
Wirkstoff: |
Dabrafenib |
Arzneimittel: |
Finlee® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2023 |
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Granulomatose mit Polyangiitis
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Erläuterung: |
Entzündung von Blutgefäßen, die zu deren Absterben führt |
Betroffene in der EU [1]: |
72.000 |
Wirkstoff: |
Avacopan |
Arzneimittel: |
Tavneos® |
Firma: |
Vifor Pharma |
Zulassung: |
Jan 2022 |
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