Achondroplasie
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Erläuterung: |
Skelettdysplasie / Kleinwuchs mit gestörter Knorpel- und Knochenbildung |
Betroffene in der EU [1]: |
17.900 |
Wirkstoff: |
Vosoritid |
Arzneimittel: |
Voxzogo® |
Firma: |
BioMarin Europe |
Zulassung: |
Aug 2021 |
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ADA-SCID
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Erläuterung: |
schwerer kombinierter Immundefekt aufgrund von Adenosin-Desaminase-Mangel (ADA-SCID) |
Betroffene in der EU [1]: |
1.800 |
Wirkstoff: |
Autologe CD34+-Zellen, die für ADA kodieren |
Arzneimittel: |
Strimvelis® |
Firma: |
Fondazione Thelethon |
Zulassung: |
Mai 2016 |
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Aderhautmelanom
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Erläuterung: |
Krebs, der die Uvea/Aderhaut des Auges betrifft |
Betroffene in der EU [1]: |
4.000 |
Wirkstoff: |
Tebentafusp |
Arzneimittel: |
Kimmtrak® |
Firma: |
Immunocore |
Zulassung: |
Apr 2022 |
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Adipositas durch Leptin-Rezeptor-Mangel
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Erläuterung: |
genetisch bedingter Mangel an Bindestellen für das Hormon Leptin, das Sättigung signalisiert |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Setmelanotid |
Arzneimittel: |
Imcivree® |
Firma: |
Rhythm Pharmaceuticals |
Zulassung: |
Jul 2021 |
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Adipositas durch Proopiomelanocortin-Mangel
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Erläuterung: |
unzureichende Hungerkontrolle durch Mangel dieser Hormonvorstufe |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Setmelanotid |
Arzneimittel: |
Imcivree® |
Firma: |
Rhythm Pharmaceuticals |
Zulassung: |
Jul 2021 |
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Akanthamöben-Keratitis
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Erläuterung: |
Hornhautentzündung durch Amöben-Infektion |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Polihexanid |
Arzneimittel: |
Akantior® |
Firma: |
SIFI |
Zulassung: |
Aug 2024 |
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Akromegalie
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Erläuterung: |
Riesenwuchs |
Betroffene in der EU [1]: |
88.000 |
Wirkstoff: |
Pasireotid |
Arzneimittel: |
Signifor® |
Firma: |
Novartis |
Zulassung: |
Nov 2014 |
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Akromegalie
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Erläuterung: |
Riesenwuchs |
Betroffene in der EU [1]: |
27.000 |
Wirkstoff: |
Pegvisomant |
Arzneimittel: |
Somavert® |
Firma: |
Pfizer |
Zulassung: |
Nov 2002 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2012 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Akromegalie, Erhaltungstherapie
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Erläuterung: |
Riesenwuchs |
Betroffene in der EU [1]: |
89.000 |
Wirkstoff: |
Octreotid |
Arzneimittel: |
Mycapssa® |
Firma: |
Amryt |
Zulassung: |
Dez 2022 |
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Alpha-Mannosidose
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Erläuterung: |
erbliche lysosomale Speicherkrankheit |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Velmanase alfa |
Arzneimittel: |
Lamzede® |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Mrz 2018 |
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Amyotrophe Lateralsklerose
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Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Tofersen |
Arzneimittel: |
Qalsody® |
Firma: |
Biogen |
Zulassung: |
Mai 2024 |
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Angioödem, hereditäres, Prophylaxe
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Erläuterung: |
z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute |
Betroffene in der EU [1]: |
22.500 |
Wirkstoff: |
Lanadelumab |
Arzneimittel: |
Takhzyro® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Nov 2018 |
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Angioödem, hereditäres; Behandlung akuter Attacken
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Erläuterung: |
z. T. beträchtliche Schwellung tieferer Gewebe der Haut und der Schleimhäute |
Betroffene in der EU [1]: |
111.000 |
Wirkstoff: |
Icatibant |
Arzneimittel: |
Firazyr® |
Firma: |
Takeda |
Zulassung: |
Jul 2008 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2020 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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Apnoe bei Frühgeborenen, primäre
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Erläuterung: |
Aussetzen der Atmung über mehr als 20 Sekunden |
Betroffene in der EU [1]: |
37.500 |
Wirkstoff: |
Coffeincitrat |
Arzneimittel: |
Peyona®
(früher: Nymusa) |
Firma: |
Chiesi Farmaceutici |
Zulassung: |
Jul 2009 |
Ende Orphan-Status: |
Jul 2019 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zehnjährigen Orphan-Status, Medikament weiterhin zugelassen |
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Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel
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Erläuterung: |
Störung des Signalaustauschs im Gehirn |
Betroffene in der EU [1]: |
4.500 |
Wirkstoff: |
Eladocagen Exuparvovec |
Arzneimittel: |
Upstaza® |
Firma: |
PTC Therapeutics |
Zulassung: |
Jul 2022 |
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Aspergillose, invasive
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Erläuterung: |
seltene lebensbedrohliche Pilzinfektion |
Betroffene in der EU [1]: |
88.000 |
Wirkstoff: |
Isavuconazol |
Arzneimittel: |
Cresemba® |
Firma: |
Basilea |
Zulassung: |
Okt 2015 |
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Atypisches Hämolytisch-Urämisches Syndrom (aHUS)
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Erläuterung: |
Erkrankung der kleinen Blutgefäße |
Betroffene in der EU [1]: |
4.300 |
Wirkstoff: |
Eculizumab |
Arzneimittel: |
Soliris® |
Firma: |
Alexion |
Zulassung: |
Nov 2011 |
Ende Orphan-Status: |
Nov 2023 |
Rücknahmegrund: |
Ablauf des zwölfjährigen Orphan Drug-Status; Medikament weiterhin zugelassen |
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