„Möglichst wenig Belastung“

Vor der Zulassung eines neuen Medikaments ist dessen Erprobung für Minderjährige, sofern die betreffende Krankheit bei Kindern und Jugendlichen vorkommen kann, verpflichtend. In der Regel werden die entsprechenden Studien erst begonnen, wenn die Studien mit Erwachsenen schon abgeschlossen sind. Nur bei lebensbedrohlichen Krankheiten kann es geboten sein, das Medikament mehr oder minder zeitgleich mit Erwachsenen und Minderjährigen zu erproben.

Dr. Dorothee Kieninger, Leiterin des Zentrums für klinische Studien am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin der Universität Mainz, erläutert wie die Mediziner junge Patienten und deren Eltern in ihre Erprobungsarbeit einbeziehen, wie diese möglichst kindgerecht gestaltet wird und weshalb klinische Studien bei Kindern so wichtig sind.

Dr. Dorothee KieningerWelche Studien führen Sie an Ihrem Zentrum durch?
Wir führen seit fast 20 Jahren Studien der Phasen I-IV durch, also von den ersten kleinen Untersuchungen mit nur wenigen Patienten bis hin zu sehr großen mit vielen hundert Teilnehmern. Mit Ausnahme von Krebs und einigen seltenen Erkrankungen decken wir die meisten Gebiete der Kinderheilkunde ab, wobei unser Studienschwerpunkt auf der Erprobung von Impfstoffen gegen Infektionskrankheiten liegt. Die Kinder sind Patienten unserer Kinderklinik oder kommen auf Vorschlag niedergelassener Kinderärzte zu uns, die wir regelmäßig über geplante Studien informieren. Dadurch können wir recht sicher sein, dass sich ein Kind wirklich für die Studie eignet und auch die Eltern der Teilnahme offen gegenüberstehen. Die Aufklärung, was in der Studie geschieht, wird von erfahrenen Kinder- und Studienärzten durchgeführt – ein ganz wichtiger Punkt unserer Tätigkeit. Zudem erhalten wir von den Pharmaunternehmen, mit denen wir zusammenarbeiten, auch eigens für Kinder erstellte Aufklärungsbögen. Hier besteht nach meiner Einschätzung aber noch erheblicher Verbesserungsbedarf, da die Formulierungen oft noch nicht kindgerecht sind.

Wie alt sind Ihre Studienteilnehmer?
In der Kinderheilkunde behandeln wir Kinder vom ersten Lebenstag bis zum 18. Lebensjahr und führen auch Studien in dieser Altersspanne durch. Unsere jüngsten Teilnehmer waren zu Beginn der Untersuchung 3 Tage alt. Nachdem unsere Kooperationspartner uns häufiger darauf ansprachen, führen wir seit einigen Jahren auch Studien bei Erwachsenen durch.

Was fragen Eltern am häufigsten, ehe sie über eine Studienteilnahme entscheiden?
Bei Erkrankungen, die man bereits gut behandeln kann, fragen die Eltern ganz vorwiegend, welche Vorteile das Kind von der Studie hat. An zweiter Stelle steht, wie sehr es durch Maßnahmen wie z. B. Blutentnahmen belastet wird. Bei Studien zu seltenen Erkrankungen, die oft kaum oder gar nicht behandelt werden können, treten diese Fragen verständlicherweise in den Hintergrund. Die Eltern sind hier viel stärker an einer Teilnahme des Kindes interessiert. Aber auch die Kinder können natürlich mitentscheiden, ob sie an einer Studie teilnehmen wollen.

Sind Kinder überhaupt zu einer vernünftigen Entscheidung über eine Studienteilnahme fähig?
Man kann bisher nur sehr unzureichend prüfen, ob ein Kind das freiwillig tut oder sich von Eltern bzw. dem Arzt dazu gedrängt fühlt. Ebenso wenig kann man sicher sein, wie gut ein Kind den Zweck einer Studie versteht. Die bisherige Praxis, dies allein am Alter festzumachen, ist nicht ausreichend. So hat ein Sechsjähriger, der seit Jahren an Leukämie leidet, ein deutlich größeres Wissen als ein Zehnjähriger, der niemals im Krankenhaus war. Um die Entscheidungsfähigkeit von Kindern künftig besser überprüfen zu können, ist erheblicher Forschungsbedarf notwendig. Es gibt zu diesem Thema zwar bereits u. a. Arbeiten aus der Kinder- und Jugendpsychiatrie Ulm und der Kinderklinik Mainz; für detaillierte Untersuchungen fehlen uns bislang allerdings Mitarbeiter und finanzielle Förderung.

Was geschieht, wenn ein Kind gegen den Willen der Eltern nicht an der Studie teilnehmen will?
Hier befinden wir uns in einer Grauzone: Rein juristisch ist zwar der Wille der Eltern entscheidend, aber wenn das Kind fähig ist, die Tragweite der Studie zu verstehen, ist sein Wille maßgeblich. Wie bereits erwähnt, ist es aber kaum möglich, das zu beurteilen. Wir haben uns entschlossen, Kinder im Zweifelsfall nicht in Studien aufzunehmen, selbst wenn die Eltern das möchten. Das ist für uns nicht leicht, auch weil ein Kind dann manchmal kein neues Medikament erhält, das sein Leiden lindern könnte.

Wie sorgen Sie dafür, dass die Kinder in einer Studie möglichst wenig belastet werden?
Wir sind auf Kinder eingerichtet: d. h. wir haben eine kindgerechte Umgebung und erfahrenes Personal. Schwierigkeiten entstehen meist, wenn wir die Kinder durch mehrere Untersuchungen, z. B. Blutproben, belasten müssen. Durch routinemäßige örtliche Betäubungen und den Einsatz kindgerechter Untersuchungsmaterialen versuchen wir, solche Belastungen zu verringern. Ein zunehmendes Problem für die Eltern ist, dass die Dokumentationen, in denen sie auftretende Symptome oder Nebenwirkungen aufzeichnen müssen, ständig umfangreicher werden, da z. B. aus Sicherheitsgründen immer neue Punkte hinzukommen.

Wie sind die Kinder bei der Studienteilnahme „drauf“?
Meistens ist es ihnen eigentlich egal. Im Leben von Kindern spielen ganz andere Dinge eine Rolle und das ist auch gut so. Es kommt natürlich vor, dass das Interesse eines Kindes geweckt wird, wenn in der Studie seine belastenden Symptome verschwinden. Für die Kinder ist in erster Linie wichtig, ob ihnen durch die Studienteilnahme Schmerzen entstehen, wie etwa bei einer Blutentnahme. Wichtig ist ihnen aber auch, wie sehr die Studienbesuche oder die Dokumentation von Befunden ihren Alltag unterbrechen oder sie von Freizeitaktivitäten abhalten.

Sie kooperieren mit einer Organisation namens PAED-Net. Welche Ziele hat sie?
Das PAED-Net ist ein Netzwerk für klinische Studien bei Kindern. Es war das erste in Europa. Neben der Zentrale in Mainz gibt es Einrichtungen des PAED-Net an 5 weiteren Universitäten in Deutschland. Sein Ziel ist es, durch klinische Studien die medizinische Versorgung von Kindern zu verbessern, wobei die Vernetzung dafür sorgt, dass jeweils die Einrichtungen eine Studie durchführen, die auf die entsprechende Erkrankung spezialisiert sind. Das PAED-Net wurde bis 2008 vom Bundesministerium für Bildung und Forschung gefördert, jedoch ist im Moment nicht klar, ob das auch künftig der Fall sein wird. Da das PAED-Net als äußerst wichtig angesehen wird, fördert der medizinische Fachbereich der Universität als Übergangslösung zurzeit den Standort in Mainz.

Arbeiten Sie auch mit Pharmaunternehmen zusammen?
Ein Großteil unserer Studien läuft in Zusammenarbeit mit Firmen ab, die in der Regel bei uns anfragen. Manchmal wünschen wir uns hier, schon früher in die Planung der Studie einbezogen zu werden, um unsere langjährige Erfahrung mit einbringen zu können. Im Hinblick auf die Auswertung der Studie sind wir allerdings völlig autark, da darf die Industrie keinen Einfluss nehmen.

Was könnte Ihre Arbeit wesentlich erleichtern?
Wichtig wäre es, umfassend über die Situation bei der Arzneimittelversorgung von Kindern zu informieren. Hierzulande ist kaum bekannt, dass Kinder oft Medikamente erhalten, die für sie gar nicht zugelassen sind. Ich würde mir auch wünschen, dass man besser aufklärt, warum klinische Studien bei Kindern so wichtig sind, sodass man der verbreiteten Einstellung „mein Kind ist doch kein Versuchskaninchen“ entgegenwirken kann. Hieran müssen Ärzte, Politik und Pharmaindustrie gemeinsam arbeiten. Ein dritter Wunsch von mir wäre, Möglichkeiten zu finden, mit denen wir Maßnahmen wie z. B. Blutentnahmen weniger belastend gestalten können, weil hierdurch oft die Studienteilnahme gefährdet wird. Die Etablierung von alternativen Probenbestimmungen wie Urin- oder Haaranalysen wäre hier eine große Erleichterung.


Informationen zum Pädiatrischen Netzwerk "PAED-Net" finden Sie hier.